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Biohaven inscribe al primer paciente en el ensayo de fase 3 de Taldefgrobep alfa en la atrofia muscular espinal (AME)
Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd. (NYSE: BHVN), una compañía biofarmacéutica en etapa comercial con una cartera de productos candidatos innovadores y de última etapa dirigidos a enfermedades neurológicas y neuropsiquiátricas, anunció hoy que ha comenzado la inscripción en un ensayo clínico de fase 3 que evalúa la eficacia y la seguridad de taldefgrobep alfa en la atrofia muscular espinal (AME).
Taldefgrobep es una proteína recombinante en investigación dirigida al músculo con el potencial de mejorar la masa muscular y la fuerza en personas que viven con AME cuando se usa en combinación con otros tratamientos aprobados. Taldefgrobep se dirige a la miostatina, una proteína natural que limita el crecimiento del músculo esquelético, a través de dos mecanismos: reducir la miostatina directamente y bloquear los mecanismos clave de señalización aguas abajo. La inhibición de la miostatina es una estrategia terapéutica potencial para niños y adultos con una variedad de afecciones neuromusculares para quienes la miostatina activa puede limitar el crecimiento del músculo esquelético necesario para lograr hitos funcionales y de desarrollo.
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