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A pesar de tomar Spinraza, los niños con AME tipo 1 muestran problemas no motores
A pesar de sus beneficios bien informados en la función motora, Spinraza (nusinersen) puede no ser tan eficaz para prevenir o aliviar las complicaciones no motoras, como deformidades faciales, problemas de alimentación y escoliosis, en niños con atrofia muscular espinal (AME) tipo 1. Dado Dado que todas estas complicaciones pueden afectar la función pulmonar y la salud del niño, se deben controlar de cerca para evitar más complicaciones respiratorias, la principal causa de muerte en esta población de pacientes, anotaron los investigadores.
Estos fueron los hallazgos de un pequeño estudio israelí de la vida real, “Complicaciones no respiratorias de pacientes con atrofia muscular espinal tipo 1 tratados con nusinersen”, publicado en la revista Pediatric Pulmonology.
La AME tipo 1, una forma grave de la enfermedad que comienza antes de los 6 meses de edad, se caracteriza por debilidad muscular progresiva y atrofia que afecta no solo la función motora de una persona, sino también su capacidad para respirar y comer.
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