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El Dr. John Brandsema destaca el progreso en el tratamiento de la AME y mejores resultados para los pacientes

La introducción de 3 terapias aprobadas por la FDA para la atrofia muscular espinal permite a los médicos tratar la enfermedad de manera completamente diferente a como se manejaba en el pasado.

Antes de 2016, las únicas opciones disponibles para los pacientes diagnosticados con atrofia muscular espinal (AME) eran los mejores cuidados de apoyo. Sin embargo, la introducción de 3 terapias aprobadas por la FDA (nusinersen en 2016, onasemnogene abeparvovec en 2019 y risdiplam en 2020) ha cambiado el paradigma del tratamiento.

Ahora, los pacientes están siendo identificados, examinados antes, diagnosticados antes y tratados más rápido para alterar la trayectoria de la enfermedad, mantener a los pacientes estables y mejorar los resultados para los pacientes con AME, explicó John Brandsema, MD, jefe de la sección neuromuscular del Children's Hospital of Philadelphia.

Durante una entrevista con The American Journal of Managed Care® (AJMC®), Brandsema revisó el panorama del tratamiento, la importancia de diagnosticar la AME temprano y las discusiones con las familias y los pacientes al considerar las 3 terapias.