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La FDA otorga revisión prioritaria de Evrysdi® basada en los resultados del tratamiento de bebés presintomáticos con atrofia muscular espinal
PTC Therapeutics, Inc. anunció que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) ha otorgado una revisión prioritaria de una solicitud de nuevo fármaco suplementario (sNDA) para Evrysdi® (risdiplam) para ampliar la indicación e incluir a bebés presintomáticos menores de 2 meses con atrofia muscular espinal (AME). Si se aprueba, Evrysdi sería el primer medicamento administrado en el hogar para bebés presintomáticos con AME.
Los resultados que demuestran que casi todos los bebés presintomáticos lograron hitos motores comparables a los bebés sanos son tremendos”, dijo Stuart W. Peltz, Ph.D., director ejecutivo de PTC Therapeutics. “La concesión de la revisión prioritaria para Evrysdi reconoce esto y la gran necesidad de tratar a los bebés con AME lo antes posible. Estamos orgullosos de que un tratamiento tan transformador para los pacientes que viven con AME provenga de nuestra plataforma de empalme.
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