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La terapia génica mejora la función muscular de los niños con atrofia muscular espinal
Los niños con atrofia muscular espinal (AME, por sus siglas en inglés) tienen defectos genéticos específicos que causan desgaste y debilidad muscular progresiva. Si no se trata, la afección suele provocar una muerte prematura. Recientemente se concedió la aprobación de una terapia de reemplazo de genes que permite el mantenimiento de la función muscular. Sin embargo, debido a la relativa novedad del tratamiento, los datos sobre seguridad y eficacia siguen siendo limitados.
Un equipo de Charité – Universitätsmedizin Berlin realizó recientemente el primer estudio clínico multicéntrico para evaluar los datos sobre los efectos secundarios asociados con esta nueva terapia de reemplazo de genes. Su estudio mostró que el tratamiento dio como resultado una mejora significativa en la función muscular, particularmente en niños menores de dos años. Los hallazgos de los investigadores se publicaron en The Lancet Child & Adolescent Health.
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