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Los bebés con AME sintomática alcanzan hitos con la terapia génica
La terapia de reemplazo de genes con onasemnogén abeparvovec (Zolgensma) permitió a los bebés sintomáticos con atrofia muscular espinal tipo 1 (SMA1) lograr al menos un episodio de sedestación independiente, mostró el ensayo abierto de fase III STR1VE-EU.
Catorce de 32 pacientes cumplieron con el criterio principal de valoración de sentarse de forma independiente durante al menos 10 segundos a los 18 meses de edad, informaron Eugenio Mercuri, MD, PhD, de la Universidad Católica de Roma, y sus colegas. Por el contrario, ninguno de los 23 bebés en una cohorte de historia natural alcanzó esa meta (P<0.0001), escribieron en Lancet Neurology.
Casi todos los pacientes con AME1 que recibieron onasemnogén abeparvovec (31 de 32 bebés en la población por intención de tratar) sobrevivieron sin ventilación permanente a los 14 meses, un criterio de valoración secundario. En la cohorte de historia natural, solo seis bebés lograron ese resultado (P <0.0001).
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