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Los nuevos componentes para la terapia génica antisentido se muestran prometedores en el tratamiento de la atrofia muscular espinal
Los investigadores de Skoltech y sus colegas de Rusia y el Reino Unido investigaron la seguridad y eficacia de la nueva química en oligonucleótidos antisentido utilizados para tratar la atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad genética debilitante. Sus resultados pueden conducir al desarrollo de fármacos con menor toxicidad y necesidad de menos inyecciones gracias a su acción prolongada. El artículo fue publicado en la revista Nucleic Acid Therapeutics.
Los oligonucleótidos antisentido son fragmentos de ADN modificados químicamente de una sola hebra que se dirigen al ARN pre-mensajero, fragmentos cortos de información genética que un ribosoma lee para producir una proteína. Dependiendo de cómo funcione un oligonucleótido antisentido particular, el ARNm objetivo puede destruirse o sufrir cambios sutiles en la forma en que se empalma, es decir, cómo se excluyen o incluyen los exones, las regiones codificantes, en el ARNm final.
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