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¿Retrasará la vacilación de los padres ante las vacunas la aceptación de las pruebas de detección genéticas para recién nacidos que salvan vidas y la revolución emergente de la terapia génica?
En estos días de pandemia interminable, otros problemas de salud siguen pasando a un segundo plano. Eso es especialmente cierto para las aproximadamente 7,000 enfermedades raras que colectivamente afectan solo a una de cada diez personas, mientras que el número de muertes por COVID en los EE. UU. se acerca a la marca del millón.
Aunque algunos ensayos clínicos para tratamientos de enfermedades raras se han estancado, se reanudarán una vez que COVID se asiente en alguna versión de endemicidad. Se esperan más de 60 aprobaciones de la FDA para terapias celulares y génicas para 2030, según la Iniciativa de Nuevos Paradigmas de Administración de Fármacos del Instituto Tecnológico de Massachusetts. Van desde medicamentos basados en ARN hasta terapias génicas y soluciones CRISPR.
CRISPR está abordando la enfermedad de células falciformes y la talasemia, mientras que la tecnología antisentido se está probando para la distrofia muscular de Duchenne. La búsqueda de "terapia génica" arroja 5000 resultados para este enfoque más antiguo, muchos de ellos dirigidos a enfermedades infantiles.
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