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Evrysdi de Roche ofrece beneficios de supervivencia en bebés con AME
Roche ha informado de los resultados de tres años del ensayo clínico FIREFISH, en el que su Evrysdi (risdiplam) demostró mejoras duraderas en la supervivencia y los hitos motores en bebés con atrofia muscular espinal (AME) tipo 1 sintomática. Evrysdi, un modificador de empalme de supervivencia de la neurona motora 2 (SMN2), está diseñado para tratar la AME causada por mutaciones en el cromosoma 5q que conducen a la deficiencia de la proteína SMN. Se administra en dosis caseras diarias en forma líquida a través de la boca o mediante una sonda de alimentación.
Evrysdi puede impulsar y mantener la producción de proteína SMN en el sistema nervioso central (SNC) y los tejidos periféricos para tratar la AME. El ensayo abierto de dos partes en bebés con AME tipo 1 de uno a siete meses de edad en el momento de la inscripción tuvo dos partes. La Parte 1 fue un ensayo de escalada de dosis que inscribió a 21 bebés para evaluar el perfil de seguridad de risdiplam en bebés y detectar la dosis para la Parte 2 como su objetivo principal.
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