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Se publican datos de seguridad y eficacia del nuevo método de administración de fármacos Nusinersen para pacientes con atrofia muscular espinal
Un artículo publicado recientemente detalla la seguridad y eficacia de la administración de nusinersen a través de un sistema de catéter intratecal subcutáneo (SIC) para pacientes con AME con enfermedad avanzada. La AME es una enfermedad genética devastadora que conduce a la degeneración progresiva de las neuronas motoras que controlan el movimiento, la deglución y la respiración. El novedoso sistema SIC se compone de un catéter intratecal que está conectado a un puerto de infusión implantable. El sistema SIC se creó para abordar las complicaciones de la administración de nusinersen derivadas de deformidades o fusiones significativas de la columna que se encuentran comúnmente en pacientes con AME.
En el estudio de seguridad, diecisiete (17) participantes comenzaron la terapia entre los 2.7 y los 31.5 años de edad y recibieron entre 9 y 12 dosis de nusinersen vía SIC. Un estudio de eficacia separado incluyó un subgrupo de 11 participantes con tres copias de SMN2 que no podían caminar, no habían recibido tratamiento previo y tenían una anatomía compleja de la columna.
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