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El ensayo STR1VE-EU muestra la eficacia del onasemnogén abeparvovec en la atrofia muscular espinal
La terapia de reemplazo génico con onasemnogén abeparvovec ayudó eficazmente a los bebés con atrofia muscular espinal sintomática tipo 1 (SMA1) a lograr al menos un episodio de sedestación independiente en un ensayo clínico de fase 3 publicado en The Lancet Neurology.
Los bebés con SMA1, el fenotipo posnatal más grave, experimentan disfunción de las neuronas motoras debido a la pérdida bialélica del gen de supervivencia de la neurona motora 1 (SMN1). Por lo general, el inicio de la enfermedad se observa a los 6 meses de edad y luego puede progresar a una rápida disminución de la función motora. Esto puede conducir a la muerte o, a veces, a la ventilación permanente a los 2 años.
La terapia de reemplazo génico de onasemnogén abeparvovec, aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los EE. SMA8, respectivamente.
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