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Últimos Anuncios y Reuniones

18 recursos disponibles:
El Dr. John Brandsema destaca el progreso en el tratamiento de la AME y mejores resultados para los pacientes

El Dr. John Brandsema destaca el progreso en el tratamiento de la AME y mejores resultados para los pacientes
Fuente: www.ajmc.com
Jul 19, 2022
Biohaven inscribe al primer paciente en el ensayo de fase 3 de taldefgrobep alfa en atrofia muscular espinal (AME)

Biohaven inscribe al primer paciente en el ensayo de fase 3 de Taldefgrobep alfa en la atrofia muscular espinal (AME)
Fuente: www.prnewswire.com
Jul 7, 2022
Evrysdi de Roche ofrece beneficios de supervivencia en bebés con AME

Evrysdi de Roche ofrece beneficios de supervivencia en bebés con AME
Fuente: www.clinicaltrialsarena.com
May 3, 2022
Biogen anuncia nuevas actualizaciones en su programa de investigación de SMA en la conferencia MDA de 2022

Biogen anuncia nuevas actualizaciones en su programa de investigación de SMA en la Conferencia MDA de 2022
Fuente: www.globenewswire.com
Mar 14, 2022
La FDA otorga revisión prioritaria de Evrysdi® basada en los resultados del tratamiento de bebés presintomáticos con atrofia muscular espinal

La FDA otorga revisión prioritaria de Evrysdi® basada en los resultados del tratamiento de bebés presintomáticos con atrofia muscular espinal
Fuente: www.prnewswire.com
Ene 25, 2022
¿La indecisión de los padres ante las vacunas retrasará la aceptación de las pruebas de detección genéticas para recién nacidos que salvan vidas y la revolución emergente de la terapia génica?

¿Retrasará la vacilación de los padres ante las vacunas la aceptación de las pruebas de detección genéticas para recién nacidos que salvan vidas y la revolución emergente de la terapia génica?
Fuente: geneticliteracyproject.org
Ene 25, 2022
NGS dirigido visto como mejor cuando se detecta SMA y sus portadores

NGS dirigido visto como mejor cuando se evalúa para SMA y sus portadores
Fuente: smanewstoday.com
Ene 21, 2022
Los cuidadores necesitan información sobre la ayuda con la atención futura, encuentra un estudio

Los cuidadores necesitan información sobre la ayuda con la atención futura, encuentra un estudio
Fuente: smanewstoday.com
Ene 20, 2022
Risdiplam una vez al día es beneficioso en pacientes con AME tipos 2 y 3: Lancet

Risdiplam una vez al día es beneficioso en pacientes con AME tipos 2 y 3: Lancet
Fuente: medicaldialogues.in
Ene 19, 2022
A pesar de tomar Spinraza, los niños con AME tipo 1 muestran problemas no motores

A pesar de tomar Spinraza, los niños con AME tipo 1 muestran problemas no motores
Fuente: smanewstoday.com
Ene 17, 2022
El desarrollo de neuronas motoras en la AME muestra una producción alterada de proteínas

El desarrollo de neuronas motoras en la AME muestra una producción alterada de proteínas
Fuente: smanewstoday.com
Ene 14, 2022
Los antecedentes familiares pueden ser clave para identificar a los portadores silenciosos de AME

Los antecedentes familiares pueden ser clave para identificar a los portadores silenciosos de AME
Fuente: smanewstoday.com
Ene 7, 2022
El ensayo STR1VE-EU muestra la eficacia del onasemnogén abeparvovec en la atrofia muscular espinal

El ensayo STR1VE-EU muestra la eficacia del onasemnogén abeparvovec en la atrofia muscular espinal
Fuente: www.neurologyadvisor.com
Nov 30, 2021
El análisis metabólico de orina puede ayudar a diagnosticar y predecir la AME

El análisis metabólico de orina puede ayudar a diagnosticar y predecir la AME
Fuente: www.managedhealthcareexecutive.com
Nov 16, 2021
Datos de seguridad y eficacia publicados para el nuevo método de administración de fármacos Nusinersen para pacientes con atrofia muscular espinal

Se publican datos de seguridad y eficacia del nuevo método de administración de fármacos Nusinersen para pacientes con atrofia muscular espinal
Fuente: medicalxpress.com
Oct 25, 2021
Las madres quieren mejorar la calidad de vida de los niños

Las madres quieren mejorar la calidad de vida de los niños
Fuente: smanewstoday.com
Ago 27, 2021
La FDA levanta la suspensión clínica parcial del programa de medicamentos para la AME de Novartis

La FDA levanta la suspensión clínica parcial del programa de medicamentos para la AME de Novartis
Fuente: www.clinicaltrialsarena.com
Ago 4, 2021
Los nuevos componentes para la terapia génica antisentido se muestran prometedores en el tratamiento de la atrofia muscular espinal

Los nuevos componentes para la terapia génica antisentido se muestran prometedores en el tratamiento de la atrofia muscular espinal
Fuente: www.eurekalert.org
Jun 29, 2021
6 recursos disponibles:
Scholar Rock proporciona actualización corporativa y destaca las prioridades para 2022

Scholar Rock proporciona actualización corporativa y destaca las prioridades para 2022
Fuente: www.businesswire.com
Ene 10, 2022
Biogen ejerce la opción con Ionis para desarrollar y comercializar ASO en investigación para la AME

Biogen ejerce la opción con Ionis para desarrollar y comercializar ASO en investigación para la AME
Fuente: www.biospace.com
Ene 4, 2022
Por qué algunos medicamentos cuestan $2.1 millones por dosis y cómo una empresa planea cambiar esto

Por qué algunos medicamentos cuestan $2.1 millones por dosis y cómo una compañía planea cambiar esto
Fuente: www.forbes.com
Dic 16, 2021
Una startup de Dallas tiene como objetivo construir un gran negocio y transformar vidas curando enfermedades raras

Una startup de Dallas tiene como objetivo construir un gran negocio y transformar vidas curando enfermedades raras
Fuente: www.texasmonthly.com
Nov 1, 2021
Biogen lanzará un estudio de dosis más altas de Spinraza en pacientes con AME de inicio tardío

Biogen lanzará un estudio de dosis más altas de Spinraza en pacientes con AME de inicio tardío
Fuente: www.healio.com
Sep 24, 2021
Cure SMA, Cytokinetics renuevan esfuerzos conjuntos para recaudar fondos y crear conciencia

Cure AME, Cytokinetics renuevan los esfuerzos conjuntos para recaudar fondos y crear conciencia
Fuente: smanewstoday.com
Sep 10, 2021
9 recursos disponibles:
Niña nacida con enfermedad progresiva AME en recuperación, tiene grandes planes para el futuro

Niña nacida con enfermedad progresiva AME en vías de recuperación, tiene grandes planes para el futuro
Fuente: www.cbsnews.com
Sep 13, 2022
Una nueva cadera para un paciente con una condición neuromuscular rara

Una nueva cadera para un paciente con una condición neuromuscular rara
Fuente: health.ucdavis.edu
Abr 22, 2022
Un nuevo tratamiento puede ayudar a un bebé de Fresno con un trastorno genético raro

Un nuevo tratamiento puede ayudar a un bebé de Fresno con un trastorno genético raro
Fuente: abc30.com
Ene 29, 2022
Estudiante de segundo grado de Springfield asiste a clase desde casa a través de Double Robotics

Estudiante de segundo grado de Springfield asiste a clase desde casa a través de Double Robotics
Fuente: www.springfieldnewssun.com
Ene 5, 2022
Artista con la canción 'SPACES' de SMA Pens sobre mirar más allá de la discapacidad

Artista con la canción 'SPACES' de SMA Pens sobre mirar más allá de la discapacidad
Fuente: hcp.smanewstoday.com
Dic 6, 2021
Cómo una madre está creando conciencia sobre la atrofia muscular espinal, una de las principales causas genéticas de muerte infantil

Cómo una madre está creando conciencia sobre la atrofia muscular espinal, una de las principales causas genéticas de muerte infantil
Fuente: storystudio.chron.com
Nov 30, 2021
El tratamiento aprobado por la FDA proporciona un milagro que salva la vida de una niña con atrofia muscular espinal

El tratamiento aprobado por la FDA proporciona un milagro que salva la vida de una niña con atrofia muscular espinal
Fuente: spectrumnews1.com
Jul 23, 2021
Baby First en UNC en recibir terapia génica para AME, gracias a Early Check Newborn Screening

Baby First en UNC en recibir terapia génica para AME, gracias a Early Check Newborn Screening
Fuente: news.unchealthcare.org
Jul 12, 2021
Un 'milagro': Spinraza le da a un niño, ahora de 5 años, la oportunidad de crecer

Un 'milagro': Spinraza le da a un niño, ahora de 5 años, la oportunidad de crecer
Fuente: smanewstoday.com
Feb 5, 2021
11 recursos disponibles:
La Ley de Medicamentos Huérfanos cumple 40 años: NORD celebra su impacto en las enfermedades raras

La Ley de Medicamentos Huérfanos cumple 40 años: NORD celebra su impacto en las enfermedades raras
Fuente: rarediseases.org
Ene 4, 2023
La detección de SMA ahora está disponible para el 87% de los recién nacidos en los EE. UU.

La detección de AME ahora está disponible para el 87 % de los recién nacidos en los EE. UU.
Fuente: smanewstoday.com
Ene 31, 2022
Un estudio destaca las lagunas en el conocimiento entre los asesores genéticos prenatales

Un estudio destaca las lagunas en el conocimiento entre los asesores genéticos prenatales
Fuente: smanewstoday.com
Ene 28, 2022
La deficiencia de vitamina K causó problemas de coagulación sanguínea en adolescentes con AME

La deficiencia de vitamina K causó problemas de coagulación sanguínea en adolescentes con AME
Fuente: smanewstoday.com
Ene 19, 2022
La verdadera razón por la que algunos recién nacidos no se someten a pruebas de detección de enfermedades mortales

La verdadera razón por la que algunos recién nacidos no se someten a pruebas de detección de enfermedades mortales
Fuente: www.medpagetoday.com
Dic 21, 2021
La detección y el tratamiento del recién nacido marcan una gran diferencia con un trastorno muscular raro

La detección y el tratamiento del recién nacido marcan una gran diferencia con un trastorno muscular raro
Fuente: madison.com
Dic 20, 2021
La cirugía de columna es efectiva en niños con AME tipo 1, pero no sin riesgos

La cirugía de columna es efectiva en niños con AME tipo 1, pero no sin riesgos
Fuente: smanewstoday.com
Dic 17, 2021
Una nueva forma de ver el desgaste muscular en la atrofia muscular espinal

Una nueva forma de ver el desgaste muscular en la atrofia muscular espinal
Fuente: www.managedhealthcareexecutive.com
Dic 9, 2021
La terapia génica mejora la función muscular de los niños con atrofia muscular espinal

La terapia génica mejora la función muscular de los niños con atrofia muscular espinal
Fuente: www.technologynetworks.com
Nov 30, 2021
El ADN de la saliva tiene potencial para detectar AME

El ADN de la saliva tiene potencial para detectar AME
Fuente: www.managedhealthcareexecutive.com
Nov 16, 2021
Los bebés con AME sintomática alcanzan hitos con la terapia génica

Los bebés con AME sintomática alcanzan hitos con la terapia génica
Fuente: www.medpagetoday.com
Oct 6, 2021
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