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Jerry R. Mendell, MD

Investigador
Neurólogo a cargo
Pediatría y Neurología
Nationwide Children's Hospital
700 Children's Drive
Columbus, Ohio, Estados Unidos

Jerry R. Mendell, MD, es un neurólogo adjunto en el Nationwide Children's Hospital, la Cátedra Dwight E. Peters y Juanita R. Curran en Investigación Pediátrica en el Abigail Wexner Research Institute en el Nationwide Children's Hospital y profesor de Pediatría y Neurología en el Nationwide Children's y la Universidad Estatal de Ohio.

Es un científico clínico con décadas de experiencia. El Dr. Jerry R. Mendell ha publicado más de 370 artículos centrados en las enfermedades neuromusculares y es autor de libros sobre enfermedades musculares, trastornos de los nervios periféricos y, más recientemente, terapia génica para enfermedades musculares. Fue el investigador principal del ensayo clínico de prednisona en DMD en 1989 que ha influido profundamente en la atención clínica. Fue IP en los primeros ensayos de terapia génica para DMD y LGMD y fue IP en el ensayo de terapia génica AME que fue aprobado por la FDA para la administración sistémica de bebés con AME tipo 1 en 2017. Los resultados del primer ensayo de terapia génica sistémica para DMD ahora está pasando a la Fase 3. Los resultados del ensayo de microdistrofina de Fase 1/2 se publicarán en junio de 2020.

Publicaciones representativas:

Resultados de salud en la atrofia muscular espinal tipo 1 después de la terapia de reemplazo del gen AVXS-101

Impacto de la edad y la función motora en un estudio de fase 1/2A de bebés con AME tipo 1 que reciben terapia de reemplazo de genes de dosis única

De los ensayos clínicos a la práctica clínica: consideraciones prácticas para la terapia de reemplazo de genes en la AME tipo 1

AVXS-101 (onasemnogén abeparvovec) para AME1: estudio comparativo con una cohorte prospectiva de historia natural

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