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Dra. Kathrin C. Meyer

Investigador
Investigador principal
Nationwide Children's Hospital
700 unidad de niños
Columbus, Ohio, Estados Unidos

Kathrin C. Meyer, PhD, estudió Ciencias Biomédicas y Celulares en el Instituto de Biología Celular en Berna, Suiza. Su investigación posdoctoral se realizó en el laboratorio de Brian Kaspar en el Centro de Terapia Génica en Columbus, Ohio. Durante ese tiempo, el Dr. Meyer estableció un método de reprogramación nuevo y rápido para el modelado in vitro de enfermedades neurodegenerativas usando células de piel de pacientes. Además, el Dr. Meyer desarrolló programas de terapia génica intratecal para varias enfermedades neurodegenerativas, incluida la atrofia muscular espinal y la enfermedad de Batten. El Dr. Meyer se convirtió en investigador principal en el Hospital Pediátrico Nacional. También es profesora asistente en el Departamento de Pediatría de la Universidad Estatal de Ohio, Columbus, Ohio.

El laboratorio del Dr. Meyer se enfoca en estudiar los mecanismos de la enfermedad en enfermedades neurodegenerativas y encontrar nuevas estrategias terapéuticas innovadoras para ellas. Su énfasis principal es comprender el impacto de diferentes mutaciones en el curso y la gravedad de la enfermedad. Además, el laboratorio de la Dra. Meyer tiene un fuerte enfoque traslacional en sus proyectos con el objetivo de mover programas adicionales hacia ensayos clínicos. Estos proyectos incluyen la optimización de las estrategias de entrega y la evaluación de la eficacia y la orientación de varias áreas del sistema nervioso con terapia génica.

Publicaciones representativas:

Terapia de reemplazo de genes de dosis única para la atrofia muscular espinal

Mejora de la administración de una sola inyección de LCR de la terapia génica mediada por AAV9 para la AME: un estudio de dosis-respuesta en ratones y primates no humanos

Biomarcadores electrofisiológicos en la atrofia muscular espinal: prueba de concepto preclínica

Onasemnogén Abeparvovec-Xioi: una estrategia de reemplazo de genes para el tratamiento de lactantes diagnosticados con atrofia muscular espinal

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