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Lee Rubin, doctorado

Investigador
Profesor
Células Madre y Biología Regenerativa
Instituto de Células Madre de Harvard
Sherman Fairchild, planta baja
Avenida Divinidad 7.
Cambridge, Massachusetts, Estados Unidos

Lee Rubin investiga los mediadores moleculares clave de diferentes enfermedades neurodegenerativas, con el objetivo final de encontrar candidatos terapéuticos preclínicos efectivos. Su grupo de investigación descubrió que una proteína circulante, GDF11, tiene la capacidad de revertir algunos de los cambios en el SNC asociados con el envejecimiento. Están explorando activamente las implicaciones terapéuticas de estas observaciones.

El grupo de Rubin aprovecha su capacidad para producir un gran número de líneas de células madre pluripotentes inducidas (iPS) derivadas de pacientes y de medios eficaces para derivar un gran número de neuronas diferenciadas a partir de ellas. Han establecido una serie de técnicas que les permiten identificar cambios celulares y fisiológicos tempranos en las neuronas a medida que se enferman. Por ejemplo, han identificado nuevos objetivos para el tratamiento de trastornos de las neuronas motoras: atrofia muscular espinal (SMA) y esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

El Dr. Rubin recibió su Ph.D. en Neurociencia de la Universidad Rockefeller y completó becas posdoctorales en Farmacología de la Facultad de Medicina de Harvard y en Neurobiología de la Facultad de Medicina de la Universidad de Stanford. Tiene una amplia experiencia tanto en la academia como en la industria, particularmente en los ámbitos de los ensayos basados en células y el descubrimiento de fármacos.

Publicaciones representativas:

Los modificadores genéticos mejoran los defectos endocíticos y neuromusculares en un modelo de atrofia muscular espinal

Naturaleza sistémica de la atrofia muscular espinal revelada por el estudio de reclamaciones de seguros

El bloqueo de la degradación del SMN dependiente de P62 mejora los fenotipos de la enfermedad de atrofia muscular espinal

La transcripción antisentido SMN-AS1 regula la expresión de SMN y es un nuevo objetivo terapéutico para la atrofia muscular espinal

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