Recursos de confianza: personas y lugares

Proveedores De Cuidado Médico, Investigadores y Defensores

Loren A. Ing., MA, MBA

Lider de la comunidad
Presidente
Fundación SMA
970 W Broadway STE E
PMB 140
Jackson, Wyoming, Estados Unidos

Loren Eng es la presidenta de la Fundación para la Atrofia Muscular Espinal, una organización sin fines de lucro que desarrolla tratamientos para la AME, la principal causa genética de muerte en niños pequeños. Desde sus inicios, la Fundación ha financiado más de $150 millones en investigación y desarrollo terapéutico. La Fundación colabora con los principales centros médicos académicos, el gobierno federal (DoD, NIH, CDC, FDA) y casi todas las compañías farmacéuticas del mundo, incluidas: Roche, Biogen y Novartis. Cuando el Fundación SMA se estableció en 2003, no había tratamientos para la AME. Debido a las inversiones de la Fundación y los esfuerzos de descubrimiento de fármacos, hoy en día hay tres fármacos aprobados por la FDA.  

Hay varios otros en desarrollo clínico avanzado y en desarrollo preclínico. Una de nuestras primeras inversiones resultó en Spinraza, que fue el primer fármaco aprobado para la AME. En 2017, Spinraza ganó el premio Prix Galien al mejor producto biotecnológico del año. En 2019, el Dr. Frank Bennett (nuestro colaborador en Ionis Pharmaceuticals) y el Dr. Adrian Krainer (nuestro colaborador en CSHL) recibieron el Premio Breakthrough en Ciencias de la Vida (por el desarrollo de Spinraza). La Fundación SMA financió la red de investigación científica básica y ensayos clínicos; y trabajó en todo el alcance del desarrollo terapéutico que condujo al fármaco Spinraza.

 

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