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Asociación de Distrofia Muscular

Asociación de Distrofia Muscular

161 N. Clark, Suite 3550
Chicago, Illinois, Estados Unidos
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El legado de progreso de la MDA siempre ha comenzado con las familias en el centro de todo lo que hacemos. Durante más de 70 años, nos hemos comprometido a salvar y mejorar las vidas de niños y adultos que padecen distrofia muscular y enfermedades potencialmente mortales relacionadas. 

La MDA financia investigaciones que identifican, desarrollan y prueban estrategias que restauran niveles suficientes de la proteína SMN necesaria. Aunque ya se sabe mucho sobre el proceso de la enfermedad de la AME, los investigadores apoyados por la MDA en laboratorios de todo el mundo continúan realizando investigaciones básicas: los estudios preclínicos de los mecanismos subyacentes y los procesos de la enfermedad que sientan las bases para identificar candidatos terapéuticos prometedores.

Aunque gran parte de la investigación de la AME tiene como objetivo aumentar los niveles de SMN, los investigadores aún no saben si hacerlo después del inicio de la enfermedad rescatará las células nerviosas. Por lo tanto, algunas investigaciones respaldadas por la MDA no se enfocan en aumentar el SMN, sino en mejorar la fuerza y ​​función muscular a través de otros medios. Estas estrategias no basadas en SMN son prometedoras para todas las formas de SMA, incluidas la SMA ligada al X y la SMA-LED.

 

 

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