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Risdiplam funciona ayudando al cuerpo a producir más proteína de neuronas motoras de supervivencia (SMN) en todo el cuerpo. Esto significa que se pierden menos neuronas motoras (células nerviosas que transmiten impulsos de los nervios a los músculos para provocar el movimiento), lo que puede mejorar el funcionamiento de los músculos en las personas con AME. RO7204239 es un anticuerpo anti-miostatina en investigación que está diseñado para atacar la miostatina. La miostatina juega un papel importante en la regulación del tamaño del músculo esquelético al controlar el crecimiento. La inhibición de la miostatina puede ayudar a que los músculos crezcan en tamaño y fuerza. RO7204239 en combinación con risdiplam, que está diseñado para aumentar la cantidad de proteína SMN en todo el cuerpo, tiene el potencial de mejorar aún más la función motora y los resultados clínicos de las personas que viven con AME.

Este ensayo estudiará la seguridad y la eficacia de RO7204239 en combinación con risdiplam en niños de 2 a 10 años con atrofia muscular espinal (AME) que deambulan.