Oligonucleótido antisentido para la atrofia muscular espinal

ID de estudio #: NCT05187260

condición: Atrofia muscular en la columna

Estado: Aún no está reclutando

Este es un estudio observacional longitudinal, de múltiples centros, de pacientes genéticamente confirmados con cromosoma 5q SMA para monitorear la eficacia, seguridad y tolerabilidad de SPINRAZA® (nusinersen) por hasta 24 meses.

intervención: te sumergirás

Resultados: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT05187260

última actualización: Febrero

fecha de inicio: Enero

finalización estimada: Enero

última actualización: Enero

tamaño / inscripción: 1000

descripción del estudio: SPINRAZA® (nusinersen) es un oligonucleótido antisentido (ASO) diseñado para tratar la AME causada por mutaciones en el cromosoma 5q que conducen a la deficiencia de la proteína SMN. Nusinersen, aprobado por la FDA para el tratamiento de la AME en 2016, fue aprobado por la Administración Nacional de Productos Médicos de China en 2019.

Este es un estudio observacional prospectivo, longitudinal, multicéntrico, diseñado para evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad y de nusinersen en pacientes genéticamente confirmados con AME con cromosoma 5q en China. Los sujetos con AME I/II/III que planean iniciar el tratamiento con nusinersen se inscribirán en este estudio. Todos los pacientes serán tratados por sus médicos de acuerdo con la práctica clínica habitual. SPINRAZA® (nusinersen) se administra como una inyección intratecal. Se eliminará un total de 5 ml de líquido cefalorraquídeo (LCR) antes de la administración de SPINRAZA® (nusinersen), que será recolectado por el estudio. Se evaluará la cadena ligera de neurofilamentos (NfL) en LCR y sangre para determinar la eficacia de nusinersen, así como la función motora y pulmonar.

Habrá un total de nueve visitas. Todos los pacientes con AME 5q que reciben nusinersen serán visitados cara a cara al inicio, el día 14, el día 28 y el día 63 después del inicio del tratamiento, y luego en intervalos de 4 meses hasta el mes 24/22.

resultados primarios:

• Cambio en los niveles de cadena ligera del neurofilamento del LCR desde el inicio
  Medido por matriz de una sola molécula
• hasta 24 meses
  

resultados secundarios:

• Cambio en los niveles séricos de cadenas ligeras de neurofilamentos desde el inicio
  hasta 24 meses

criterios de inclusión:

Criterio de exclusión: Criterios:

Contraindicación para la punción lumbar
Incapacidad para acceder al espacio intratecal para la inyección de nusinersen

patrocinador: Primer Hospital Afiliado de la Universidad Médica de Fujian

Contactos: Yi Lin, MD, PhD, 13615039153, linyi7811@163.com

investigadores Wan-Jin Chen, primer hospital afiliado de la Universidad Médica de Fujian

ubicaciones del centro de prueba: China

• Oligonucleótido antisentido para la atrofia muscular espinal
  Yi Lin, MD, PhD, 13615039153, linyi7811@163.com
  
  
• Oligonucleótido antisentido para la atrofia muscular espinal
  Yi Dai, MD, PhD, 13811177531, pumchdy@pumch.cn
  
  
• Oligonucleótido antisentido para la atrofia muscular espinal
  Jun Hu, MD, PhD, 18950472106, hujun2252@126.com