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reclutamiento

Registro francés de pacientes con atrofia muscular espinal

información clave

ID de estudio #: NCT04177134

condición: Atrofia muscular en la columna

Estado: Reclutamiento

propósito:

Los objetivos principales del estudio son obtener datos clínicamente significativos sobre la supervivencia y los resultados de todos los pacientes con atrofia muscular espinal (AME) 5q tipos 1 a 4 (según la clasificación internacional), siendo seguidos en los centros de referencia de la enfermedad en Francia. entre el 1 de septiembre de 2016 y el 31 de agosto de 2024. El registro recogerá de forma retrospectiva y prospectiva los datos longitudinales del seguimiento a largo plazo de pacientes niños y adultos, en condiciones de vida real de la práctica médica actual, con el fin de documentar la clínica evolución de los pacientes (supervivencia, motora, respiratoria, ortopédica y nutricional), las condiciones de uso de los tratamientos, las tasas de mortalidad de los pacientes tratados y no tratados, la tolerancia de los tratamientos, los eventos adversos para definir mejor sus lugares en la terapéutica estrategia.

Resultados: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT04177134

última actualización: Febrero

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