Estudio observacional de vigilancia posterior a la comercialización de la inyección de Spinraza (Nusinersen sódico)

ID de estudio #: NCT04419233

condición: Atrofia Muscular Espinal

Estado: Reclutamiento

propósito:

El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad de la inyección de nusinersen sódico en el entorno posterior a la comercialización en China. Los objetivos secundarios son recopilar datos sobre la eficacia y la farmacocinética de la inyección de nusinersen sódico en el entorno posterior a la comercialización en China.

intervención: Nusinersen inyección de sodio

Resultados: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT04419233

última actualización: Marzo 03, 2022

fecha de inicio: 18 de noviembre.

finalización estimada: 11 de mayo de 2023

última actualización: 21 de mayo de 2021

tamaño / inscripción: 50

resultados primarios:

• Número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
  Un EA es cualquier evento médico adverso en un paciente o participante de una investigación clínica al que se le administró un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Un SAE es cualquier evento médico adverso que en cualquier dosis resulta en la muerte, coloca al participante en riesgo inmediato de muerte, requiere hospitalización como paciente hospitalizado o la prolongación de la hospitalización existente, resulta en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, resulta en una anomalía congénita/defecto de nacimiento , o es un evento médicamente importante.
• Día 0 hasta el final del tratamiento (2 años)
  

resultados secundarios:

• Porcentaje de participantes que lograron el hito motor de la Organización Mundial de la Salud (OMS)
  Línea de base, día 63 y cada 4 meses hasta el final del tratamiento (2 años)
• Puntuaciones de la sección 2 del examen neurológico infantil de Hammersmith (HINE)
  Línea de base, día 63 y cada 4 meses hasta el final del tratamiento (2 años)
• Número de participantes con soporte ventilatorio
  Línea de base, día 63 y cada 4 meses hasta el final del tratamiento (2 años)
• Concentraciones plasmáticas de nusinersen sódico inyectable
  Antes de la dosis y múltiples puntos de tiempo después de la dosis el día 0, después de la dosis el día 28 y antes de la dosis cada 4 meses hasta el final del tratamiento (2 años)
• Concentraciones en líquido cefalorraquídeo (LCR) de nusinersen sódico inyectable
  dosis previa el día 0, el día 63 y cada 4 meses hasta el final del tratamiento (2 años)

criterios de inclusión:

Criterios clave de inclusión:

Capacidad del participante o su representante legalmente autorizado (p. ej., padre o tutor legal), según corresponda y corresponda, para comprender el propósito y los riesgos del estudio y proporcionar un consentimiento informado firmado y fechado y una autorización para utilizar la información de salud protegida de acuerdo con con las normas nacionales y locales de privacidad de los sujetos.
La decisión de prescribir nuevamente la inyección de nusinersen sódico de acuerdo con la autorización de comercialización local, incluida la documentación del diagnóstico de AME 5q, fue tomada por el investigador y acordada por el participante (o representante legalmente autorizado)

Las funciones

Criterio de exclusión: Criterios:

Hipersensibilidad al principio activo o a alguno de los excipientes de nusinersen sódico inyectable.
Administración actual o pasada de inyección de nusinersen sódico, ya sea en un entorno comercial o de estudio clínico.
Otras razones no especificadas que, a juicio del Investigador o del Patrocinador, hagan que el participante no sea apto para la inscripción.

NOTA: Otro protocolo definido Inclusión/

patrocinador: Biogen

Contactos: Centro de ensayos clínicos de Biogen de EE. UU., 866-633-4636, Clinicaltrials@biogen.com

investigadores Director médico, Biogen

ubicaciones del centro de prueba: China

• Estudio observacional de vigilancia posterior a la comercialización de la inyección de Spinraza (Nusinersen sódico)