Estudio observacional de vigilancia posterior a la comercialización de la inyección de Spinraza (Nusinersen sódico)

ID de estudio #: NCT04317794

condición: Atrofia Muscular Espinal

Estado: Reclutamiento

El objetivo principal es evaluar la seguridad de la inyección de nusinersen sódico en el entorno posterior a la comercialización en Corea. El objetivo secundario es evaluar la efectividad de la inyección de nusinersen sódico en el entorno posterior a la comercialización en Corea.

intervención: Nusinersen inyección de sodio

Resultados: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT04317794

última actualización: Marzo 03, 2022

fecha de inicio: 2 de Julio de 2019

finalización estimada: 1 de Julio de 2027

última actualización: Marzo 24, 2021

tamaño / inscripción: 145

resultados primarios:

• Número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
  Un EA es cualquier evento médico adverso en un paciente o participante de una investigación clínica al que se le administró un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Un SAE es cualquier evento médico adverso que en cualquier dosis resulta en la muerte, coloca al participante en riesgo inmediato de muerte, requiere hospitalización como paciente hospitalizado o la prolongación de la hospitalización existente, resulta en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, resulta en una anomalía congénita/defecto de nacimiento , o es un evento médicamente importante.
• Hasta el final del tratamiento (2 años)
  

resultados secundarios:

• Cambio desde el inicio en las puntuaciones de la sección 2 del examen neurológico infantil de Hammersmith (HINE)
  Línea de base, día 63 y aproximadamente cada 4 meses hasta el final del tratamiento (2 años)
• Cambio con respecto al valor inicial en la escala motora funcional de Hammersmith - Ampliada (HFMSE)
  Línea de base, día 63 y aproximadamente cada 4 meses hasta el final del tratamiento (2 años)
• hora de morir
  Hasta el final del tratamiento (2 años)
• Número de participantes con soporte ventilatorio
  Hasta el final del tratamiento (2 años)

criterios de inclusión:

Criterio de exclusión: Criterios:

Hipersensibilidad al principio activo o a alguno de los excipientes de Spinraza
Participación continua o participación dentro de los 6 meses o 5 semividas del agente (lo que sea más largo) de la inscripción en otros ensayos clínicos de intervención para el tratamiento de la AME
Incapacidad para cumplir con los requisitos del estudio.

NOTA: Otro protocolo definido Inclusión/

patrocinador: Biogen

Contactos: Centro de ensayos clínicos de Biogen de EE. UU., 866-633-4636, Clinicaltrials@biogen.com

investigadores Director médico, Biogen

ubicaciones del centro de prueba: Corea, Republica de

• Estudio observacional de vigilancia posterior a la comercialización de la inyección de Spinraza (Nusinersen sódico)