Un estudio de cohorte registrado sobre AME

ID de estudio #: NCT04010604

condición: Atrofia muscular en la columna

Estado: Reclutamiento

La atrofia muscular espinal (AME, por sus siglas en inglés) es una enfermedad autosómica recesiva que causa desgaste muscular progresivo y debilidad debido a la pérdida de neuronas motoras en la médula espinal. Esta es una cohorte registrada de atrofia muscular espinal (SMA) tipo I, II y III en China. Este estudio proporcionará más información sobre el curso clínico de la AME, incluida la supervivencia general, las características demográficas, la función motora, el apoyo respiratorio, la alimentación y el apoyo nutricional, el crecimiento y el desarrollo. Se realizará la correlación de genotipo y fenotipo.

Resultados: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT04010604

última actualización: Febrero

fecha de inicio: 1 de Julio, 2019

finalización estimada: 31 de diciembre de 2049

última actualización: 23 de septiembre de 2019

tamaño / inscripción: 2000

resultados primarios:

• The time to death
  
• From date of enrollment until the date of death from any cause, assessed up to 20years
  The correlation of genotype and phenotype
  Genotype is defined by survival motor neuron (SMN) 2 copy number(s) and phenotype is defined by clinical types and characteristics.
• From date of enrollment until the date of death from any cause, assessed up to 20years
  

criterios de inclusión:

Criterio de exclusión: Criterios:

* Participants are unable to comply with trial procedures and visit schedule

patrocinador: Wan-Jin Chen

Contactos: Yi Lin, PhD, 86-0591-87982772, linyi7811@163.com

ubicaciones del centro de prueba: China

• Un estudio de cohorte registrado sobre AME
  Wan-Jin Chen, PhD, 86-0591-87982772, wanjinchen75@fjmu.edu.cn