Un estudio de cohorte registrado sobre AME

ID de estudio #: NCT04010604

condición: Atrofia muscular en la columna

Estado: Reclutamiento

La atrofia muscular espinal (AME, por sus siglas en inglés) es una enfermedad autosómica recesiva que causa desgaste muscular progresivo y debilidad debido a la pérdida de neuronas motoras en la médula espinal. Esta es una cohorte registrada de atrofia muscular espinal (SMA) tipo I, II y III en China. Este estudio proporcionará más información sobre el curso clínico de la AME, incluida la supervivencia general, las características demográficas, la función motora, el apoyo respiratorio, la alimentación y el apoyo nutricional, el crecimiento y el desarrollo. Se realizará la correlación de genotipo y fenotipo.

Resultados: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT04010604

última actualización: Febrero

fecha de inicio: 1 de Julio de 2019

finalización estimada: 31 de diciembre de 2049

última actualización: 23 de septiembre de 2019

tamaño / inscripción: 2000

resultados primarios:

• El tiempo de la muerte
  
• Desde la fecha de inscripción hasta la fecha de la muerte por cualquier causa, evaluada hasta 20 años
  La correlación de genotipo y fenotipo.
  El genotipo se define por el número de copias de supervivencia de la neurona motora (SMN) 2 y el fenotipo se define por los tipos y características clínicas.
• Desde la fecha de inscripción hasta la fecha de la muerte por cualquier causa, evaluada hasta 20 años
  

criterios de inclusión:

Criterio de exclusión: Criterios:

* Los participantes no pueden cumplir con los procedimientos del ensayo y el programa de visitas

patrocinador: Wan Jin Chen

Contactos: Yi Lin, doctorado, 86-0591-87982772, linyi7811@163.com

ubicaciones del centro de prueba: China

• Un estudio de cohorte registrado sobre AME
  Wan-Jin Chen, PhD, 86-0591-87982772, wanjinchen75@fjmu.edu.cn