Estudio de respuesta y validación de MFM-20 en pacientes con AME tratados con Nusinersen

ID de estudio #: NCT04644393

condición: Atrofia muscular en la columna

Estado: Aún no está reclutando

The Motor Function Measure (MFM), a reliable tool assessing motor function and its progression in most neuromuscular diseases, is widely used in France in many teams. It can be used regardless of the severity of the motor impairment or the ambulatory status of the patient, allowing its use throughout the whole follow-up period of the patient, even in case of the loss of walking. Two versions of the MFM exist, one composed of 32 items validated for patients from 6 years old (MFM-32) and a shorter version composed of 20 items validated for patients between 2 and 6 years old (MFM-20).

In order to show the possible use of MFM-20 as early as the age of 2 years to validly and reliably monitor the evolution of the motor function of children treated with Nusinersen, we propose in this project to study the sensitivity to treatment-induced change of MFM-20 and the validity of the scale in this population.

Resultados: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT04644393

última actualización: Febrero

fecha de inicio: Noviembre 2020

finalización estimada: Marzo 2021

última actualización: 25 de noviembre.

tamaño / inscripción: 40

resultados primarios:

• MFM-20 responsiveness
  The MFM-20 sensitivity to change indexes considered will be the effect amplitude and the Standardized Response Mean (SRM).
• At least 6 Months after the first MFM-20 assessment, and at maximum 24 months
  

criterios de inclusión:

Criterio de exclusión: Criterios:

- Patients with associated cognitive impairment making impossible evaluation of motor function
Patients participating to a clinical study with a potential effect on their motor function.

patrocinador: Hospicios Civiles de Lyon

Contactos: Laure LE GOFF, MD, +33 4 72 12 95 04, laure.le-goff@chu-lyon.fr

ubicaciones del centro de prueba: Francia

• Estudio de respuesta y validación de MFM-20 en pacientes con AME tratados con Nusinersen
  Laure LE GOFF, MD, +33 4 72 12 95 04, laure.le-goff@chu-lyon.fr
  
  
• Estudio de respuesta y validación de MFM-20 en pacientes con AME tratados con Nusinersen
  Andreea SEFERIAN, MD, 01 44 73 65 37, a.seferian@institut-myologie.org
  
  
• Estudio de respuesta y validación de MFM-20 en pacientes con AME tratados con Nusinersen
  Susana QUIJANO-ROY, MD, 01.47.41.78.90;, susana.quijano-y@aphp.fr
  
  
• Estudio de respuesta y validación de MFM-20 en pacientes con AME tratados con Nusinersen
  Capucine De LATTRE, MD, 02 40 34 76 74, c.delattre@esean.fr
  
  
• Estudio de respuesta y validación de MFM-20 en pacientes con AME tratados con Nusinersen
  Julien DURIGNEUX, MD, 02 41 35 44 45, judurigneux@chu-angers.fr
  
  
• Estudio de respuesta y validación de MFM-20 en pacientes con AME tratados con Nusinersen
  Gaelle Gousse, MD, 04 77 82 87 29, gaelle.gousse@chu-st-etienne.fr
  
  
• Estudio de respuesta y validación de MFM-20 en pacientes con AME tratados con Nusinersen
  Catherine SARRET, MD, 04.73.75.06.53;, csarret@chu-clermontferrand.fr
  
  
• Estudio de respuesta y validación de MFM-20 en pacientes con AME tratados con Nusinersen
  Claude CANCES, MD, 05.34.55.85.77;, cances.c@chu-toulouse.fr