Estudio de respuesta y validación de MFM-32 en pacientes con AME tratados con Nusinersen

ID de estudio #: NCT04602195

condición: Atrofia muscular en la columna

Estado: Reclutamiento

The Motor Function Measure (MFM), a reliable tool assessing motor function and its progression in most neuromuscular diseases, is widely used in France in many teams. It can be used regardless of the severity of the motor impairment or the ambulatory status of the patient, allowing its use throughout the whole follow-up period of the patient, even in case of the loss of walking. Two versions of the MFM exist, one composed of 32 items originally validated for patients from 6 years old (MFM-32) and a shorter version composed of 20 items originally validated for patients between 2 and 6 years old (MFM-20).

In order to prove the possible use of MFM-32 as early as the age of 2 years to validly and reliably monitor the evolution of the motor function of children treated with Nusinersen, we propose in this project to study the sensitivity to treatment-induced change of MFM-32 and the validity of the scale in this population.

Resultados: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT04602195

última actualización: Febrero

fecha de inicio: Enero

finalización estimada: Marzo 19, 2023

última actualización: 9 de diciembre de 2021

tamaño / inscripción: 60

resultados primarios:

• Capacidad de respuesta de MFM-32
  Responsiveness of MFM-32 in comparison to PGIC. The responsiveness sensitivity to change indexes considered will be the effect size (ES) amplitude and the Standardized Response Mean (SRM)
• 1 Year after the first MFM-32 assessment
  

criterios de inclusión:

Criterio de exclusión: Criterios:

Patients with associated cognitive impairment making impossible evaluation of motor function
Pacientes que participan en un estudio clínico con un efecto potencial sobre su función motora.

patrocinador: Hospicios Civiles de Lyon

Contactos: Laure Le Goff, MD, 4 72 12 95 04, laure.le-goff@chu-lyon.fr

investigadores Laure Le Goff, MD,L'Escale, Service Central De Rééducation Pédiatrique

ubicaciones del centro de prueba: Francia

• Estudio de respuesta y validación de MFM-32 en pacientes con AME tratados con Nusinersen
  Juliette ROPARS, Dr, 0298223657, juliette.ropars@chu-brest.fr
  
  
• Estudio de respuesta y validación de MFM-32 en pacientes con AME tratados con Nusinersen
  Vincent LAUGEL, Pr, 03 88 12 77 43, vincent.laugel@chru-strasbourg.fr
  
  
• Estudio de respuesta y validación de MFM-32 en pacientes con AME tratados con Nusinersen
  Dra. Andreea SEFERIAN, 1 44 73 65 37, a.seferian@institut-myologie.org
  
  
• Estudio de respuesta y validación de MFM-32 en pacientes con AME tratados con Nusinersen
  Susana QUIJANO-ROY, Pr, 1 47 41 78 90, susana.quijano-y@aphp.fr
  
  
• Estudio de respuesta y validación de MFM-32 en pacientes con AME tratados con Nusinersen
  Capucine De LATTRE, MD, 2 40 34 76 74, c.delattre@esean.fr
  
  
• Estudio de respuesta y validación de MFM-32 en pacientes con AME tratados con Nusinersen
  Dr. Julien DURIGNEUX, 2 41 35 44 45, judurigneux@chu-angers.fr
  
  
• Estudio de respuesta y validación de MFM-32 en pacientes con AME tratados con Nusinersen
  Le Goff Laure, MD, 4 72 12 95 04, laure.le-goff@chu-lyon.fr
  
  
• Estudio de respuesta y validación de MFM-32 en pacientes con AME tratados con Nusinersen
  Catherine SARRET, MD, 4 73 75 06 53, csarret@chu-clermontferrand.fr
  
  
• Estudio de respuesta y validación de MFM-32 en pacientes con AME tratados con Nusinersen
  Gaelle GOUSSE, MD, 4 77 82 87 29, gaelle.gousse@chu-st-etienne.fr
  
  
• Estudio de respuesta y validación de MFM-32 en pacientes con AME tratados con Nusinersen
  Dr. Claude CANCES, 5 34 55 85 77, canceles.c@chu-toulouse.fr