Un estudio de Nusinersen entre participantes con atrofia muscular espinal que recibieron onasemnogén Abeparvovec

ID de estudio #: NCT04488133

condición: Atrofia Muscular Espinal

Estado: Reclutamiento

El objetivo principal de este estudio es evaluar los resultados clínicos tras el tratamiento con nusinersen en participantes con atrofia muscular espinal (AME) que recibieron previamente onasemnogén abeparvovec.

Los objetivos secundarios de este estudio son evaluar la seguridad y tolerabilidad; y los resultados clínicos después del tratamiento con nusinersen en participantes con AME que recibieron previamente onasemnogene abeparvovec.

intervención: te sumergirás

Resultados: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT04488133

última actualización: Febrero

fecha de inicio: Enero

finalización estimada: 4 de septiembre de 2024

última actualización: 6 de diciembre de 2021

fase de desarrollo: la Fase 4

tamaño / inscripción: 60

resultados primarios:

• Puntuación total de los hitos motores de la sección 2 del examen neurológico infantil de Hammersmith (HINE)
  La sección 2 del HINE se utiliza para evaluar los hitos motores de los participantes. Se compone de 8 categorías de hitos motores: agarre voluntario (0 a 3), capacidad de patear en posición supina (0 a 4), control de la cabeza (0 a 2), rodar (0 a 3), sentarse (0 a 4) , gatear (0 a 4), ponerse de pie (0 a 3) y caminar (0 a 3). El puntaje total de HINE es la suma de los puntos de cada ítem y puede variar de 0 a 26, donde los puntajes más altos representan un mejor nivel de habilidad.
• Hasta el día 778
  

resultados secundarios:

• Número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
  Hasta el día 778
• Número de participantes con cambio desde el inicio en los parámetros de laboratorio clínico
  Hasta el día 778
• Número de participantes con cambio desde el inicio en electrocardiogramas (ECG)
  Hasta el día 778
• Número de participantes con cambio desde el inicio en los signos vitales
  Hasta el día 778
• Número de participantes que lograron hitos motores según la evaluación de los criterios de la Organización Mundial de la Salud (OMS)
  Hasta el día 778
• Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de la prueba infantil de trastornos neuromusculares (CHOP INTEND) del Children's Hospital of Philadelphia
  Hasta el día 778
• Cambio desde el inicio en la escala motora funcional de Hammersmith: puntuación ampliada (HFMSE)
  Hasta el día 778
• Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación revisada del módulo de miembros superiores (RULM)
  Hasta el día 778
• Tiempo hasta la muerte o ventilación permanente
  Hasta el día 778

criterios de inclusión:

Criterio de exclusión: Criterios:

Exposición previa a nusinersen
EA graves o graves en curso relacionados con onasemnogén abeparvovec

Nota: Otro protocolo definido Inclusión/

patrocinador: Biogen

Contactos: Centro de ensayos clínicos de Biogen de EE. UU., 866-633-4636, Clinicaltrials@biogen.com

investigadores Director médico, Biogen

ubicaciones del centro de prueba: Estados Unidos, Israel, Italia, España

• Un estudio de Nusinersen entre participantes con atrofia muscular espinal que recibieron onasemnogén Abeparvovec
  
  
• Un estudio de Nusinersen entre participantes con atrofia muscular espinal que recibieron onasemnogén Abeparvovec
  
  
• Un estudio de Nusinersen entre participantes con atrofia muscular espinal que recibieron onasemnogén Abeparvovec
  Andrés Nascimento, anascimento@sjdhospitalbarcelona.org
  
  
• Un estudio de Nusinersen entre participantes con atrofia muscular espinal que recibieron onasemnogén Abeparvovec
  Ricardo Masón, +39 022394 2218, riccardo.masson@istituto-besta.it
  
  
• Un estudio de Nusinersen entre participantes con atrofia muscular espinal que recibieron onasemnogén Abeparvovec
  Ignacio Pascual, 0034, ipascual@salud.madrid.org
  
  
• Un estudio de Nusinersen entre participantes con atrofia muscular espinal que recibieron onasemnogén Abeparvovec
  312-227-3019, itejani@luriechildrens.org
  
  
• Un estudio de Nusinersen entre participantes con atrofia muscular espinal que recibieron onasemnogén Abeparvovec
  314-362-2490, anandp@wustl.edu
  
  
• Un estudio de Nusinersen entre participantes con atrofia muscular espinal que recibieron onasemnogén Abeparvovec
  501-364-3122, bryanar@archildrens.org
  
  
• Un estudio de Nusinersen entre participantes con atrofia muscular espinal que recibieron onasemnogén Abeparvovec
  503-418-8297, mccarbry@ohsu.edu
  
  
• Un estudio de Nusinersen entre participantes con atrofia muscular espinal que recibieron onasemnogén Abeparvovec
  617-312-8318, KSWOBODA@mgh.harvard.edu
  
  
• Un estudio de Nusinersen entre participantes con atrofia muscular espinal que recibieron onasemnogén Abeparvovec
  630157062, mariarosaria.vizzino@policlinicogemelli.it
  
  
• Un estudio de Nusinersen entre participantes con atrofia muscular espinal que recibieron onasemnogén Abeparvovec
  650-725-4341, neuromuscularresearch@stanford.edu
  
  
• Un estudio de Nusinersen entre participantes con atrofia muscular espinal que recibieron onasemnogén Abeparvovec
  brezo wendorf, 651-325-2314, hwendorf@gillettechildrens.com
  
  
• Un estudio de Nusinersen entre participantes con atrofia muscular espinal que recibieron onasemnogén Abeparvovec
  678-883-6897, info@rarediseaseresearch.com
  
  
• Un estudio de Nusinersen entre participantes con atrofia muscular espinal que recibieron onasemnogén Abeparvovec
  720-777-3293, Hannah.johnson@childrenscolorado.org
  
  
• Un estudio de Nusinersen entre participantes con atrofia muscular espinal que recibieron onasemnogén Abeparvovec
  757-668-6417, cara.headrick@chkd.org
  
  
• Un estudio de Nusinersen entre participantes con atrofia muscular espinal que recibieron onasemnogén Abeparvovec
  shelby murdock, 801-858-9717, Shelby.murdock@hsc.utah.edu