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Han pasado más de cuatro años desde que Spinraza (nusinersen) fue aprobado por primera vez por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. , por todas las cuentas, mostrando un buen progreso.

Jase Yoder, de 5 años, es uno de esos niños. Apareció como parte del documental "The Gene" en PBS el año pasado. En el segmento, se puede ver a Jase, que tiene SMA tipo 1, saltando en un trampolín. Sentarse, caminar y saltar fueron hitos que Jase probablemente no habría logrado si no fuera por las infusiones de Spinraza. De hecho, los niños con AME tipo 1 generalmente no superan los 2 años.