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Biogen anunció que tiene la intención de iniciar un estudio global de fase 3b para investigar los resultados clínicos y la seguridad de una dosis más alta de Spinraza en pacientes con atrofia muscular espinal de aparición tardía tratados previamente con Evrysdi.

“Creemos que una menor exposición al fármaco puede estar contribuyendo a resultados de tratamiento menos que óptimos para algunos pacientes tratados con Evrysdi [risdiplam, Roche]”, dijo Maha Radhakrishnan, MD, directora médica de Biogen, en un comunicado de prensa. “El estudio ASCEND busca comprender si [Spinraza (nusinersen, Biogen)] puede abordar esa necesidad médica no satisfecha y ayudará a informar el futuro del tratamiento [de la atrofia muscular espinal (AME)], con la esperanza de mejorar los resultados de los pacientes a largo plazo. término."

Los datos de estudios anteriores sugirieron que la exposición al risdiplam disminuye a medida que aumenta la edad y el peso, y los adultos presentan una reducción de aproximadamente el 40 % en la concentración del fármaco en comparación con los bebés. Cuando un paciente alcanza los 20 kg, la dosificación de risdiplam se limita a 5 mg.