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Cambios en la excitabilidad axonal en niños con atrofia muscular espinal tratados con nusinersen

información clave

fuente: The Journal of Physiology

año: 2022

autores: Kariyawasam DST, D'Silva AM, Herbert K, Howells J, Carey K, Kandula T, Farrar MA, Lin CS

resumen / resumen:

La atrofia muscular espinal (SMA) se asocia con la interrupción del desarrollo de los axones motores en las raíces ventrales de la médula espinal junto con la degeneración del axón motor. La patogenia del cambio axonal periférico durante el desarrollo es pertinente para comprender la respuesta al tratamiento. Se utilizaron técnicas de excitabilidad nerviosa, que estimulan el nervio motor mediano en la muñeca, para investigar el cambio axonal durante el neurodesarrollo en 24 niños con AME, en comparación con 71 controles de la misma edad. También se investigó la respuesta axonal longitudinal al tratamiento con nusinersen en 18 niños. Se observaron diferencias significativas en el desarrollo axonal en los niños más pequeños con AME, representadas por un potencial de acción muscular compuesto (CMAP) reducido (P = 0.030), umbral axonal más alto (P = 0.016), reobase (amplitud de corriente mínima de duración infinita, requerida para generar un potencial de acción) (P = 0.012) y mayores cambios en el electrotono umbral despolarizante e hiperpolarizante. La subexcitabilidad aumentó en todos los niños con AME, en comparación con los controles. Con el tratamiento, se observaron cambios prominentes en la excitabilidad nerviosa en niños pequeños, con aumentos en CMAP, reducción en el umbral axonal, aumento del electrotono del umbral, aumento en la pendiente del umbral de corriente en reposo y reducción de la subexcitabilidad. Mientras que los axones motores siguen madurando en la AME, se producen retrasos en el desarrollo de las propiedades de la membrana pasiva y activa, especialmente en la primera infancia. Al mismo tiempo, los axones motores experimentan una degeneración activa. Nusinersen restaura la trayectoria de desarrollo de los axones motores reduciendo la degeneración, especialmente en niños con inicio temprano del tratamiento. Nuestros hallazgos hacen avanzar el campo en la comprensión del aspecto del desarrollo de las enfermedades de las neuronas motoras de inicio en la infancia y los cambios en la función axonal asociados con la modificación de la enfermedad.

organización: Hospital de Niños de Sydney, Australia; Universidad de Nueva Gales del Sur, Australia; Universidad de Sídney, Australia

DOI: 10.1113/JP282249

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