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El morfolino conjugado con péptido que penetra en las células rescata la AME en un modelo preclínico sintomático

información clave

fuente: Terapia molecular: la revista de la Sociedad Americana de Terapia Génica

año: 2021

autores: Bersani M, Rizzuti M, Pagliari E, Garbellini M, Saccomanno D, Moulton HM, Bresolin N, Comi GP, Corti S, Nizzardo M

resumen / resumen:

La atrofia muscular espinal (SMA) es una enfermedad de las neuronas motoras y la principal causa genética de mortalidad infantil. Las terapias para la AME recientemente aprobadas han transformado una enfermedad mortal en una sobreviviente, pero estos compuestos muestran un amplio espectro de respuesta clínica y rescate efectivo solo en las primeras etapas de la enfermedad. Por lo tanto, se necesitan con urgencia tratamientos seguros, sintomáticos y no invasivos con alto impacto clínico en diferentes fenotipos. Conjugamos oligonucleótidos antisentido con química de morfolino (MO), que aumentan los niveles de proteína SMN, a péptidos de penetración celular (CPP) para una mejor distribución celular. Los MO administrados sistémicamente vinculados a los péptidos r6 y (RXRRBR)XB cruzaron la barrera hematoencefálica y aumentaron notablemente los niveles de proteína SMN, provocando una notable mejora de la supervivencia, la función neuromuscular y la neuropatología, incluso en animales con AME sintomática. Nuestro estudio demuestra que los conjugados MO-CPP pueden expandir significativamente la ventana terapéutica a través de la administración sistémica mínimamente invasiva, abriendo el camino para las aplicaciones clínicas de esta estrategia.

organización: Centro Dino Ferrari, Sección de Neurociencias, Departamento de Fisiopatología y Trasplantes (DEPT), Universidad de Milán, Milán, Italia.

DOI: 10.1016/j.ymthe.2021.11.012

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