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Terapia combinada con Nusinersen y Onasemnogene Abeparvovec-xioi en la atrofia muscular espinal tipo I

información clave

fuente: Revista de medicina clínica

año: 2021

autores: Mirea A, Shelby ES, Axente M, Badina M, Padure L, Leanca M, Dima V, Sporea C

resumen / resumen:

La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad neuromuscular progresiva, caracterizada por cantidades reducidas de proteína de supervivencia de la neurona motora (SMN), debido a un defecto genético autosómico recesivo. A pesar de las investigaciones recientes, todavía no existe una cura. Nusinersen, un oligonucleótido antisentido que actúa sobre el gen, se administra por vía intratecal durante toda la vida, mientras que onasemnogene abeparvovec-xioi, una terapia génica, se administra por vía intravenosa solo una vez. Ambas terapias tienen eficacia comprobada, con mejores resultados obtenidos cuando se administran antes de los síntomas. En los últimos años, las terapias modificadoras de la enfermedad, como nusinersen y onasemnogene abeparvovec-xioi, han cambiado la historia natural de la AME.

organización: Facultad de Obstetricia y Enfermería, Universidad de Medicina y Farmacia "Carol Davila", 37 Dionisie Lupu Street, 020021 Bucarest, Rumania.

DOI: 10.3390 / jcm10235540

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