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Mortalidad por todas las causas comparativa entre una gran población de pacientes con atrofia muscular espinal versus controles emparejados

información clave

fuente: Neurología y terapia

año: 2021

autores: Viscidi E , Juneja M , Wang J , Wang N , Li L , Farwell W , Bhan I , Makepeace C , Laird K , Kupelian V , Eaton S , Dilley A , Hall S

resumen / resumen:

Introducción: Hay poca información sobre la supervivencia de los pacientes con atrofia muscular espinal (AME) hasta la edad adulta, en particular a partir de muestras basadas en la población. Estimamos y comparamos las tasas de mortalidad por todas las causas específicas de la edad en pacientes con AME y controles emparejados en un gran estudio de cohorte retrospectivo utilizando registros de salud electrónicos (EHR) de la era anterior al tratamiento.

Métodos: La base de datos de EHR sin identificación de Optum® de EE. UU. contiene EHR de ~ 104 millones de personas (período de estudio: 1 de enero de 2007-22 de diciembre de 2016). Los casos de AME fueron identificados por uno o más códigos de la Clasificación Internacional de Enfermedades, Novena/Décima Edición para AME. Los controles sin código de diagnóstico de AME se compararon 10:1 con los casos de AME según el año de nacimiento, el sexo y la fecha del primer código de diagnóstico. Para ambos grupos, se requería para la inclusión >= 1 mes de observación y (si había fallecido) una fecha válida de muerte. Se calcularon las tasas de mortalidad específicas por edad por persona-año (PY) y los índices de riesgo.

Resultados: Se analizaron cinco mil ciento setenta y nueve casos de AME y 51,152 controles. El cociente de riesgos instantáneos general que comparó los casos con los controles fue de 1.76 (IC del 95 %: 1.63 a 1.90). En pacientes con códigos de diagnóstico de SMA tipo III únicamente, la tasa de mortalidad para todas las edades fue de 1059/100,000 603 PY en los casos y de 100,000/13 20 PY en los controles. En los grupos de mayor edad (21 a 30, 31 a 40, 41 a 50, 51 a 60, 60 a XNUMX y > XNUMX años), las tasas de mortalidad específicas por edad de los casos superaron sistemáticamente a las de los controles. Las limitaciones de este estudio incluyeron la imposibilidad de confirmar el diagnóstico de AME o el tipo de AME por confirmación genética o clínica.

Conclusión: Los pacientes con AME de todas las edades, incluidos los adultos y los pacientes de tipo III, tuvieron una tasa de mortalidad por todas las causas más alta en comparación con los controles de la misma edad durante la era anterior al tratamiento.

organización: Biogen, Estados Unidos; MJ Analytics Ltd, Reino Unido; Biogen, Reino Unido

DOI: 10.1007/s40120-021-00307-7

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