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Comparación de Nusinersen y Evrysdi en el tratamiento de la atrofia muscular espinal

información clave

fuente: E3S Web de Conferencias

año: 2021

autores: Xiaoying Zhu

resumen / resumen:

La atrofia muscular espinal (SMA) es una enfermedad neuromuscular genética que comúnmente afecta a los niños y, por lo general, empeora con la edad, lo que a menudo conduce a la discapacidad permanente y la muerte de muchos de los pacientes con AME. Recientemente, se han desarrollado dos fármacos para mejorar la calidad de vida de los pacientes de AME: Evrysdi y Nusinersen. Este estudio se identifica mediante una revisión sistemática de la literatura para comparar dos tratamientos. La comparación intenta centrarse en el mecanismo, la administración y los ensayos clínicos. Los ensayos incluyen el estudio ENDEAR para Nusinersen y el estudio FIREFISH para Evrysdi. Debido a las diferentes líneas de base de dos ensayos, se utiliza la comparación indirecta ajustada por emparejamiento (MAIC) para "ponderar" las características de línea de base para que coincidan entre sí en todos los estudios. Cada uno de los ensayos destacó la efectividad para la comparación. Tanto Nusinersen como Evrysdi han tenido un impacto importante y positivo en la mejora de la calidad de vida de la AME, y ambas terapias han demostrado ser muy eficaces. Además, la comparación indirecta con Matching Adjustment Indirect Comparison muestra que Risdiplam es más eficaz que Nusinersen. No obstante, la comparación sigue siendo inexacta debido a la falta de evidencia del mundo real de los pacientes.

 

organización: Decisión y análisis de atención médica, EE. UU.

DOI: 10.1051/e3sconf/202127103035

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