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Innovaciones dramáticas en el tratamiento de la atrofia muscular espinal, pero quedan muchas incógnitas

información clave

fuente: Farmacoeconomía

año: 2021

autores: Skedgel C

resumen / resumen:

Este suplemento incluye cinco artículos que se suman a nuestra comprensión de los costos, la calidad de vida relacionada con la salud y la rentabilidad de los diferentes tratamientos para la atrofia muscular espinal (AME), así como las preferencias de tratamiento de los pacientes. La AME es una enfermedad neuromuscular hereditaria grave con una incidencia de aproximadamente 1 de cada 10,000 1 nacidos vivos. La AME ha recibido una mayor atención con las aprobaciones recientes de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) de la terapia génica Zolgensma®, descrito como "el fármaco más caro del mundo", para pacientes pediátricos con AME grave tipo 2 o hasta tres copias del gen SMN0. La AME tipo 4 generalmente se asocia con la muerte fetal o neonatal, mientras que la AME tipo 1 es la forma más leve y generalmente surge en la edad adulta. Los pacientes con AME tipo 2 no pueden sentarse sin ayuda y su esperanza de vida no suele ser superior a 3 o XNUMX años.

organización: Oficina de Economía de la Salud, Londres, Reino Unido. cskedgel@ohe.org.

DOI: 10.1007/s40273-021-01119-1

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