Recursos confiables: Evidencia y Educación
Literatura Científica y Textos Educativos Para Pacientes
Innovaciones dramáticas en el tratamiento de la atrofia muscular espinal, pero quedan muchas incógnitas
fuente: Farmacoeconomía
año: 2021
autores: Skedgel C
resumen / resumen:Este suplemento incluye cinco artículos que se suman a nuestra comprensión de los costos, la calidad de vida relacionada con la salud y la rentabilidad de los diferentes tratamientos para la atrofia muscular espinal (AME), así como las preferencias de tratamiento de los pacientes. La AME es una enfermedad neuromuscular hereditaria grave con una incidencia de aproximadamente 1 de cada 10,000 1 nacidos vivos. La AME ha recibido una mayor atención con las aprobaciones recientes de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) de la terapia génica Zolgensma®, descrito como "el fármaco más caro del mundo", para pacientes pediátricos con AME grave tipo 2 o hasta tres copias del gen SMN0. La AME tipo 4 generalmente se asocia con la muerte fetal o neonatal, mientras que la AME tipo 1 es la forma más leve y generalmente surge en la edad adulta. Los pacientes con AME tipo 2 no pueden sentarse sin ayuda y su esperanza de vida no suele ser superior a 3 o XNUMX años.
organización: Oficina de Economía de la Salud, Londres, Reino Unido. cskedgel@ohe.org.DOI: 10.1007/s40273-021-01119-1
LEER MÁS
Contenido Relacionado
-
Midiendo la Experiencia SMA: La Historia de Laurahttps://www.youtube.com/watch?v=LNpcXiiW...
-
Desarrollo del módulo de extremidades superiores de escala de independencia SMA (SMAIS-ULM): una escala novedosa para personas con a...Antecedentes: El monto de la asistencia requerida...
-
Manejo del embarazo en una paciente con atrofia muscular espinal tipo III en Indonesia: informe de un casoLa atrofia muscular espinal (AME) es un gene...
-
SMA tipo 1: cómo cuidar a su hijo que ha tenido un diagnóstico recienteEl objetivo de todos los involucrados en tu chi...
-
Un estudio destaca las lagunas en el conocimiento entre los asesores genéticos prenatalesMuchos asesores genéticos prenatales no son f...
-
La Fundación Fuerte Gwendolyn – TwitterNever Give Up es una organización sin fines de lucro y ropa...
-
Epidemiología, utilización de recursos de atención médica y costos de atención médica para la atrofia muscular espinal en Alberta, CanadáObjetivos: La atrofia muscular espinal (AME) es una...