Recursos confiables: Evidencia y Educación
Literatura Científica y Textos Educativos Para Pacientes
Terapia de reemplazo génico con onasemnogén abeparvovec en niños con atrofia muscular espinal de 24 meses o menos y peso corporal de hasta 15 kg: un estudio de cohorte observacional
fuente: La lanceta. Salud Infantil y Adolescente
año: 2022
autores: White C, Ziegler A, Becker LL, Johannsen J, Brennenstuhl H, Schreiber G, Flotats-Bastardas M, Stoltenburg C, Hartmann H, Illsinger S, Denecke J, Pechmann A, Müller-Felber W, Vill K, Blaschek A, Smitka M, van der Stam L, Weiss K, Winter B, Goldhahn K, Plecko B, Horber V, Bernert G, Husain RA, Rauscher C, Trollmann R, Garbade SF, Hahn A, von der Hagen M, Kaindl AM
resumen / resumen:Dada la novedad de la terapia de reemplazo génico con onasemnogén abeparvovec en la atrofia muscular espinal, los datos de eficacia y seguridad son limitados, especialmente en niños mayores de 24 meses, los que pesan más de 8 kg y los que han recibido nusinersen. Nuestro objetivo era proporcionar datos del mundo real sobre la función motora y la seguridad después de la terapia de reemplazo de genes en diferentes subgrupos de pacientes.
organización: Departamento de Neurología Pediátrica, Charité-Universitätsmedizin Berlin, Berlín, Alemania; Centro para niños con enfermedades crónicas, Charité-Universitätsmedizin Berlin, Berlín, Alemania.DOI: 10.1016/S2352-4642(21)00287-X
LEER MÁS
Contenido Relacionado
-
Terapia combinada con Nusinersen y Onasemnogene Abeparvovec-xioi en la atrofia muscular espinal tipo ILa atrofia muscular espinal (AME) es una neuro...
-
Jerry R. Mendell, MDJerry R. Mendell, MD, es un asistente Ne...
-
Dra. Kathrin C. MeyerKathrin C. Meyer, PhD, estudió Celular...
-
Terapia génica del serotipo 9 del virus adenoasociado recombinante en la atrofia muscular espinalLa atrofia muscular espinal (SMA) es una auto...
-
Lunch & Learn: terapia génica para la AMEhttps://www.youtube.com/watch?v=YFEMR1ZH...
-
Atrofia muscular espinal 2019: Fisiopatología, diagnóstico y presentaciones clínicas de la AMEhttps://www.youtube.com/watch?v=cUuWue8M...
-
Atrofia muscular espinal: de la pobreza a la riquezaEl objetivo de este trabajo es proporcionar un sh...