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Terapia de reemplazo génico con onasemnogén abeparvovec en niños con atrofia muscular espinal de 24 meses o menos y peso corporal de hasta 15 kg: un estudio de cohorte observacional

información clave

fuente: La lanceta. Salud Infantil y Adolescente

año: 2022

autores: White C, Ziegler A, Becker LL, Johannsen J, Brennenstuhl H, Schreiber G, Flotats-Bastardas M, Stoltenburg C, Hartmann H, Illsinger S, Denecke J, Pechmann A, Müller-Felber W, Vill K, Blaschek A, Smitka M, van der Stam L, Weiss K, Winter B, Goldhahn K, Plecko B, Horber V, Bernert G, Husain RA, Rauscher C, Trollmann R, Garbade SF, Hahn A, von der Hagen M, Kaindl AM

resumen / resumen:

Dada la novedad de la terapia de reemplazo génico con onasemnogén abeparvovec en la atrofia muscular espinal, los datos de eficacia y seguridad son limitados, especialmente en niños mayores de 24 meses, los que pesan más de 8 kg y los que han recibido nusinersen. Nuestro objetivo era proporcionar datos del mundo real sobre la función motora y la seguridad después de la terapia de reemplazo de genes en diferentes subgrupos de pacientes.

organización: Departamento de Neurología Pediátrica, Charité-Universitätsmedizin Berlin, Berlín, Alemania; Centro para niños con enfermedades crónicas, Charité-Universitätsmedizin Berlin, Berlín, Alemania.

DOI: 10.1016/S2352-4642(21)00287-X

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