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Generación de la línea de células madre pluripotentes inducidas por humanos DMBi002-A de un paciente con atrofia muscular espinal tipo 3

información clave

fuente: Investigación con células madre

año: 2021

autores: Andrysiak K, Martyniak A, Potulska-Chromik A, Kostera-Pruszczyk A, Stępniewski J, Dulak J

resumen / resumen:

La atrofia muscular espinal (SMA) es una enfermedad neuromuscular genética causada por mutaciones en el gen SMN1 que codifica la proteína de la neurona motora de supervivencia (SMN). La falta de esta proteína conduce a la pérdida progresiva de neuronas motoras y, por lo tanto, a la pérdida gradual de la transmisión de señales entre las neuronas motoras y las células del músculo esquelético. Como consecuencia, los pacientes desarrollan atrofia muscular y pierden la capacidad de moverse de forma independiente, lo que también se relaciona con problemas para respirar y tragar. Aquí, describimos la generación de células madre pluripotentes inducidas por humanos (hiPSC) a partir de células mononucleares de sangre periférica (PBMC) de pacientes adultos con AME tipo 3 con el uso de vectores del virus Sendai.

organización: Departamento de Biotecnología Médica, Facultad de Bioquímica, Biofísica y Biotecnología, Universidad Jagellónica, Cracovia, Polonia.

DOI: 10.1016/j.scr.2021.102563

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