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El deterioro muscular en la resonancia magnética afecta la variabilidad en la respuesta al tratamiento con nusinersen en pacientes con atrofia muscular espinal tipo 2 y 3: un estudio de cohorte retrospectivo

información clave

fuente: Desarrollo cerebral

año: 2022

autores: Yuko Shimizu-Motohashi, Emiko Chiba, Katsuhiro Mizuno, Hiroyuki Yajima, Akihiko Ishiyama, Eri Takeshita, Noriko Sato, Mari Oba, Masayuki Sasaki, Shuichi Ito, Hirofumi Komaki

resumen / resumen:

Antecedentes:
Los datos del mundo real han mostrado variabilidad en las respuestas al tratamiento con nusinersen en la atrofia muscular espinal (AME). Investigamos si la magnitud del deterioro muscular evaluado mediante resonancia magnética nuclear (RMN) al inicio del estudio puede predecir la respuesta al tratamiento.

Métodos:
Evaluamos retrospectivamente los datos clínicos en relación con la resonancia magnética del muslo y la pelvis tomada antes del tratamiento con nusinersen. Se incluyeron un total de 16 pacientes con AME tipos 2 y 3 (edad = media [DE]; 9.2 [4.6] años) que recibían tratamiento con nusinersen. Las imágenes de resonancia magnética potenciadas en T1 de la pelvis y el muslo se calificaron para la infiltración de grasa muscular y la atrofia. Se consideró que la diferencia clínicamente importante mínima (MCID) obtuvo al menos 3 puntos de la escala motora funcional ampliada de Hammersmith (HFMSE) desde el inicio.

Resultados:
De estos 16 individuos, 14 habían sido tratados durante al menos 15 meses con datos de referencia. A los 15 meses, siete personas obtuvieron MCID en HFMSE. La puntuación de la RM muscular inicial no pudo diferenciar los dos grupos; sin embargo, las personas que obtuvieron MCID tenían una escoliosis significativamente menos grave. Además, hubo una relación significativa y negativa entre la puntuación inicial de la resonancia magnética y el cambio de puntuación en HFMSE después de 15 meses de tratamiento. Además, el ángulo de Cobb inicial junto con la puntuación de la resonancia magnética también indicaron la correlación con el grado de cambio en la función motora.

Conclusión:
El grado de daño muscular puede conferir la variabilidad en la respuesta a nusinersen en los tipos 2 y 3 de AME. La puntuación de la resonancia magnética muscular junto con la gravedad de la escoliosis evaluada al inicio del estudio puede ayudar a predecir el cambio de la función motora.

organización: Centro Nacional de Neurología y Psiquiatría, Japón; Hospital Neurológico Metropolitano de Tokio, Japón; Universidad de la ciudad de Yokohama, Japón

DOI: 10.1016/j.braindev.2022.11.002

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