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Niveles de neurofilamentos en LCR y suero en una cohorte de adultos con AME tratados con Nusinersen

información clave

fuente: revista de enfermedades neuromusculares

año: 2021

autores: Kelly A. Rich, Ashley Fox, Mehmet Yalvac, Sarah Heintzman, Marco Tellez, Amy Bartlett, Steven Severyn, Mathew Linsenmayer, Kristina Kelly, Jerry Reynolds, Gary Brent Sterling, Tristan Weaver, Kiran Rajneesh, Megan G. Pino, W. David Arnold, Bakri Elsheikh, Stephen J. Kolb

resumen / resumen:

Objetivo: Evaluar retrospectivamente la utilidad de los niveles séricos y de líquido cefalorraquídeo (LCR) de cadena ligera de neurofilamentos (NfL) y cadena pesada de neurofilamentos fosforilados (pNfH) como biomarcadores para la progresión de la atrofia muscular espinal (AME) y la respuesta al tratamiento con nusinersen.

Métodos: Los niveles de NfL y pNfH se cuantificaron utilizando una matriz molecular única (SIMOA) en LCR de 33 pacientes adultos con AME (número de copia de SMN 3-5) antes y en respuesta al tratamiento con nusinersen. En 11 de los pacientes, también se recogieron muestras de suero sanguíneo. Se compararon LCR NfL y pNfH de pacientes con LCR Nfs de controles emparejados por edad sin enfermedad neurológica (n = 6). Para los pacientes, se calcularon los coeficientes de correlación de Pearson (r) para investigar las asociaciones entre los niveles de Nf y otras medidas de resultados funcionales.

Resultados: Los niveles de Nf fueron similares entre AME y adultos de control y no mostraron cambios en respuesta al tratamiento con nusinersen en LCR o suero. Los análisis transversales mostraron un aumento en LCR NfL y pNfH con la edad en los pacientes (NfL p = 0.0013; pNfH p = 0.0035) y un aumento en LCR NfL en los controles (p = 0.002). En pacientes no ambulatorios, la pNfH sérica inicial mostró una correlación negativa con múltiples métricas de evaluación funcional y de fuerza, incluido el módulo revisado de miembros superiores (r = -0.822, p = 0.04), fuerza de las extremidades superiores (r = -0.828, p = 0.042), fuerza de las extremidades inferiores (r = -0.860, p = 0.028) y fuerza total (r = -0.870, p = 0.024).

conclusiones: Los niveles de Nf no cambiaron en respuesta a nusinersen en adultos con AME y no fueron diferentes de los controles. En pacientes y controles, detectamos un aumento relacionado con la edad en los niveles basales de NfL y pNfH en LCR. Aunque se identificaron algunas asociaciones, nuestros resultados sugieren que los niveles de Nf no son biomarcadores predictivos o pronósticos en esta población.

 

organización: El Centro Médico Wexner de la Universidad Estatal de Ohio, EE. UU.

DOI: 10.3233 / JND-210735

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