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Nusinersen para la atrofia muscular espinal en los Estados Unidos: hallazgos de un análisis retrospectivo de la base de datos de reclamos

información clave

fuente: Avances en la terapia.

año: 2021

autores: Gauthier-Loiselle M, Cloutier M, Toro W, Patel A, Shi S, Davidson M, Bischof M, LaMarca N, Dabbous O

resumen / resumen:

La atrofia muscular espinal (AME, por sus siglas en inglés) es un trastorno neuromuscular genético poco frecuente causado por la deleción/mutación del gen de supervivencia de la neurona motora 1, que se caracteriza por la pérdida progresiva de neuronas motoras, lo que resulta en una debilidad muscular creciente, deterioro de la función motora y, en su forma más grave, forma, muerte antes de 2 años. Nusinersen, un oligonucleótido antisentido que aumenta la expresión de la proteína SMN funcional, fue aprobado para AME por las agencias reguladoras de EE. UU. y Europa en 2016 y 2017, respectivamente. El régimen indicado requiere inyecciones intratecales cada 4 meses, luego de las primeras cuatro inyecciones durante la fase de carga. La adherencia es parte integral del éxito del tratamiento. La adherencia al nusinersen puede plantear desafíos particulares, ya que la mayoría de los pacientes con AME son niños pequeños que requieren atención multidisciplinaria compleja (incluida la administración continua del tratamiento intratecal y posibles procedimientos anestésicos y quirúrgicos especializados) en centros especializados. Sin embargo, los datos del mundo real sobre la adherencia a nusinersen son limitados.

organización: Analysis Group, Inc., 1190 avenue des Canadiens-de-Montréal, Deloitte Tower, Suite 1500, Montreal, QC, Canadá.

DOI: 10.1007 / s12325-021-01938-w

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