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Preferencias de tratamiento de pacientes y cuidadores en atrofia muscular espinal tipo 2 y no ambulatoria tipo 3: una encuesta experimental de elección discreta en cinco países europeos

información clave

fuente: Farmacoeconomía

año: 2021

autores: Lo SH, Lawrence C, Martí Y, Café A, Lloyd AJ

resumen / resumen:

Antecedentes: La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad neuromuscular rara que afecta a las neuronas motoras, lo que provoca debilidad y atrofia progresivas del músculo esquelético.

Objetivo: El objetivo de este estudio fue examinar las preferencias de tratamiento de pacientes y cuidadores de pacientes con AME Tipo 2 y Tipo 3 no ambulatorios en los Países Bajos, Bélgica, Finlandia, Irlanda y Portugal.

Métodos: Se desarrolló una encuesta de experimento de elección discreta (DCE) para obtener las preferencias de los pacientes adultos y sus cuidadores con respecto a los diferentes aspectos del tratamiento de la AME. Esta encuesta se basó en el diseño de un estudio similar realizado en el Reino Unido. El DCE describió las preguntas de elección en términos de atributos y niveles combinados usando un diseño D-eficiente. Los atributos describen mejoras o empeoramiento de la función motora y respiratoria. Se describió el modo de administración del tratamiento (inyección intratecal, infusión intravenosa única o terapia oral regular). Se describieron los riesgos del tratamiento y los efectos secundarios relacionados con los tratamientos actualmente disponibles, incluido el riesgo de daño hepático, fatiga, dolor de cabeza, náuseas, diarrea y sarpullido. Por último, un atributo describía si un tratamiento tenía evidencia de efectividad del tratamiento en diferentes tipos de AME. Los participantes fueron reclutados a través de asociaciones de defensa de pacientes para completar una encuesta en línea. Se utilizó un modelo logit condicional agrupado para estimar las preferencias de tratamiento.

Resultados: Los participantes (n = 65) tenían 4.8 y 8.1 veces más probabilidades de elegir un tratamiento con función motora estable o mejorada (frente a peor), respectivamente. Del mismo modo, los participantes tenían 4.3 veces y 5.8 veces más probabilidades de elegir una función respiratoria estable o mejorada (frente a peor), respectivamente. Los tratamientos con riesgo de daño hepático, fatiga, dolor de cabeza y náuseas tenían 1.6 veces menos probabilidades de ser elegidos que los tratamientos con riesgo de diarrea y erupción cutánea. Los tratamientos con eficacia demostrada en AME tipo 1 solo tenían 2.3 veces menos probabilidades de ser elegidos que aquellos con eficacia demostrada en AME tipos 1-3. Los tratamientos administrados mediante inyecciones intratecales también tenían 1.8 veces menos probabilidades de ser elegidos que los tratamientos orales diarios.

organización: Acaster Lloyd Consulting Ltd, Reino Unido; F. Hoffmann-La Roche Ltd, Suiza; F. Hoffmann-La Roche Ltd, Portugal

DOI: 10.1007/s40273-021-01118-2

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