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Evaluación de la calidad de vida en pacientes adultos con atrofia muscular espinal tratados con Nusinersen

información clave

fuente: Revista de neurología

año: 2022

autores: Bonanno S, Zanin R, Bello L, Tramacere I, Bozzoni V, Caumo L, Ferraro M, Bortolani S, Sorarù G, Silvestrini M, Vacchiano V, Turri M, Tanel R, Liguori R, Coccia M, Mantegazza RE, Mongini T , Pegoraro E, Maggi L.

resumen / resumen:

Objetivo: Evaluar retrospectivamente la calidad de vida (QoL) en una gran cohorte multicéntrica de pacientes adultos afectados por atrofia muscular espinal (AME) durante el tratamiento con nusinersen.

Métodos: Se incluyeron pacientes adultos (≥ 18 años) definidos clínica y genéticamente como SMA2, SMA3 y SMA4, que iniciaron tratamiento con nusinersen en la edad adulta. La calidad de vida se calificó mediante el cuestionario de calidad de vida neuromuscular individualizada (INQoL). La evaluación de la función motora concurrente incluyó la Escala Motora Funcional Expandida de Hammersmith (HFMSE), el Módulo Revisado de las Extremidades Superiores (RULM), la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT).

Resultados: Se recopilaron 189 cuestionarios completados durante un período de tratamiento de 14 meses. Se incluyeron 78 pacientes (7 SMA2 y 69 SMA3 y 2 SMA4) con una duración media de la enfermedad en la primera administración de nusinersen de 33.2 años (± 12.5 años). Todas las puntuaciones para cada dominio INQoL (debilidad, fatiga, actividades, independencia, relación social, emociones, imágenes corporales) y la puntuación total derivada de la calidad de vida mejoraron significativamente durante el período de observación, excepto los ítems de bloqueo muscular y dolor. Los análisis exploratorios sugirieron que las emociones y las relaciones sociales eran temas más relevantes para las mujeres en comparación con los hombres. Las relaciones sociales también se vieron afectadas por una mayor duración de la enfermedad (> 30 años). En pacientes SMA3 que no caminan, las actividades mejoran mejor en comparación con los que caminan. El HFMSE y el RULM mejoraron significativamente desde el inicio; sin embargo, no se demostraron asociaciones con la puntuación total de CdV y la debilidad, las actividades o la independencia.

Conclusión: En nuestra cohorte, los pacientes adultos con AME mostraron una mejora global en la evaluación INQoL durante 14 meses de tratamiento con nusinersen. La evaluación de la calidad de vida es relevante para la evaluación multidisciplinaria de la AME.

organización: Unidad de Neuroinmunología y Enfermedades Neuromusculares, IRCCS Fundación Instituto Neurológico Carlo Besta, via Celoria 11, 20133, Milán, Italia.

DOI: 10.1007/s00415-021-10954-3

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