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Seguridad en el mundo real de Nusinersen en Japón: resultados de un análisis provisional de una base de datos de seguridad y vigilancia posterior a la comercialización

información clave

fuente: La revista internacional de neurociencia

año: 2021

autores: Wataya T, Takasaki S, Hoshino M, Makioka H, ​​​​Nakamura G, Matsuda N

resumen / resumen:

Propósito: Nusinersen es la primera terapia modificadora de la enfermedad para tratar la atrofia muscular espinal (AME). Este informe describe la seguridad y la eficacia de nusinersen en el uso clínico japonés utilizando dos fuentes de datos: una vigilancia posterior a la comercialización (PMS) japonesa en curso y la base de datos de seguridad del titular de la autorización de comercialización, Biogen.

Materiales y métodos: El PMS está evaluando la seguridad y eficacia de nusinersen en todos los pacientes tratados con nusinersen en Japón entre agosto de 2017 y agosto de 2025; este análisis intermedio incluyó datos hasta el 30 de mayo de 2019. También se incluyeron datos de la base de datos de seguridad de Biogen hasta el 30 de junio de 2019 para capturar los eventos adversos (EA) posteriores a la fecha de corte del análisis intermedio. Los datos recopilados incluyeron el historial médico, la dosis y la administración, y los AA. La evaluación de la seguridad incluyó EA y EA graves (SAE). Los análisis de efectividad incluyeron evaluaciones de la función motora e impresiones clínicas globales de mejora.

Resultados: De 271 pacientes en la población PMS, 94 tenían AME tipo I (34.7 %) y 177 tenían AME tipos II-IV (65.3 %). Se produjeron EA en 67 pacientes (24.7 %) y SAE en 23 pacientes (8.5 %). La base de datos de seguridad de Biogen contenía informes de 345 AA; los más frecuentes fueron neumonía, cefalea y pirexia, compatibles con síntomas de AME y punción lumbar. En el conjunto de análisis, el 26.2 % de los pacientes que recibieron nusinersen mostraron mejoras en la función motora y entre el 99.6 y el 100.0 % mostraron una mejora general.

Conclusión: En este análisis intermedio de la base de datos de seguridad de PMS y Biogen, nusinersen tuvo un perfil de riesgo-beneficio favorable en pacientes japoneses con AME.

organización: Biogen Japón, Tokio, Japón.

DOI: 10.1080/00207454.2021.1995382

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