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Módulo de miembro superior revisado en atrofia muscular espinal tipo II y III: cambios de 24 meses

información clave

fuente: Trastornos neuromusculares: ENM

año: 2021

autores: Coratti G, Carmela Pera M, Montes J, Scoto M, Pasternak A, Bovis F, Sframeli M, D'Amico A, Pane M, Albamonte E, Antonaci L, Lia Frongia A, Mizzoni I, Sansone VA, Russo M, Bruno C, Baranello G, Messina S, Dunaway Young S, Glanzman AM, Duong T, de Sanctis R, Stacy Mazzone E, Milev E, Rohwer A, Civitello M, Darras BT, Bertini E, Day J, Muntoni F, De Vivo DC , Finkel RS, Mercurio E

resumen / resumen:

El objetivo del estudio fue establecer los cambios de 24 meses en una gran cohorte de pacientes con atrofia muscular espinal (AME) tipo II y III evaluados con el módulo revisado de extremidades superiores (RULM), una herramienta desarrollada específicamente para evaluar la función de las extremidades superiores en AME. . Se incluyeron 107 pacientes (54 tipo II y 53 tipo III) con al menos 24 meses de seguimiento. Los cambios generales de 24 meses del RULM mostraron una disminución media de -0.79 puntos. La diferencia entre el inicio y los 24 meses fue significativa en los pacientes de tipo II pero no en los de tipo III. También hubo diferencia entre subgrupos funcionales pero no en relación con la edad. La mayoría de los pacientes tuvieron cambios promedio de 24 meses dentro de los 2 puntos, con un 23 % que disminuyó más de 2 puntos y un 7 % mejoró en > 2 puntos. Nuestros resultados sugieren una disminución progresiva general en la función de las extremidades superiores durante 24 meses. Los cambios negativos fueron más notables en el tipo II, en el tipo III no ambulante y con un patrón diferente de progresión, también en el tipo II no sentado. Por el contrario, el tipo III ambulante mostró una estabilidad relativa dentro de los 24 meses de seguimiento. Estos hallazgos ayudarán en la interpretación de los datos del mundo real recopilados luego de la disponibilidad de nuevos enfoques terapéuticos.

organización: Neurología Pediátrica, Universidad Católica del Sagrado Corazón, Roma, Italia; Centro Clínico Nemo, Fundación Hospital Universitario Agostino Gemelli IRCCS, Roma, Italia.

DOI: 10.1016 / j.nmd.2021.10.009

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