Global Search
Búsqueda Global

Recursos confiables: Evidencia y Educación

Literatura Científica y Textos Educativos Para Pacientes

/ Artículos científicos

Risdiplam para el uso de la atrofia muscular espinal

información clave

fuente: Revisiones ortopédicas

año: 2021

autores: [ PubMed ] Kakazu J, Walker NL, Babin KC, Trettin KA, Lee C, Sutker PB, Kaye AM, Kaye AD

resumen / resumen:

La atrofia muscular espinal (AME) es una de las principales causas de muerte en bebés relacionada con la degeneración de las neuronas. Actualmente, no existen opciones de tratamiento curativo para la AME, y muchas opciones disponibles pueden no ser viables. Esta revisión presenta los antecedentes, los estudios clínicos y las indicaciones para el uso de Risdiplam en el tratamiento de la AME. La AME provoca una disminución en la producción de proteínas de neuronas motoras de supervivencia (SMN) y los tratamientos actuales tienen como objetivo aumentar la expresión de SMN. Risdiplam es el primer y único medicamento oral aprobado para tratar la AME. Como modificador de empalme de SMN2, ha proporcionado terapias sistémicas más potentes que las terapias intratecales y de reemplazo de genes anteriores. Ha habido muchos esfuerzos para tratar la AME con enfoques multidisciplinarios. Estos incluyen inyecciones intratecales a terapias de reemplazo de genes. Sin embargo, estos se han enfrentado a limitaciones como alcanzar una buena dosis terapéutica en tejidos sistémicos, vía de administración y precio. Risdiplam es actualmente el único fármaco administrado por vía oral aprobado por la FDA para el tratamiento de la AME. No solo proporciona una buena ventana terapéutica a los tejidos sistémicos, sino que permite un enfoque no invasivo en los bebés. Se debe considerar una mayor investigación y comparación del perfil de seguridad de Risdiplam debido a su efecto sistémico más amplio con otras terapias disponibles.

organización: Facultad de Medicina de la Universidad de Georgetown, EE. UU.; Centro de Ciencias de la Salud de la Universidad Estatal de Luisiana, EE.UU.; Facultad de Medicina de la Universidad de Creighton-Campus Regional de Phoenix, EE. UU.; Universidad del Pacífico, EE. UU.

DOI: 10.52965 / 001c.25579

LEER MÁS

Contenido Relacionado

© 2023 rareLife Solutions Inc.