Recursos confiables: Evidencia y Educación

Literatura Científica y Textos Educativos Para Pacientes

Revisión sistemática de la literatura para evaluar el costo y el uso de recursos asociados con el manejo de la atrofia muscular espinal

información clave

fuente: Farmacoeconomía

año: 2021

autores: Paracha N,Hudson P,Mitchell S,Sutherland CS

resumen / resumen:

La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad neuromuscular grave que se hereda de forma autosómica recesiva con una incidencia estimada de 1 en 10,000 nacidos vivos. La clasificación tradicional de SMA incluye cinco tipos (Tipos 0-4 SMA) según la edad del paciente al inicio de la enfermedad y el hito motor más alto alcanzado. La atrofia muscular espinal conduce a una denervación muscular progresiva, atrofia del músculo esquelético y pérdida de la función motora y de la deambulación, aunque los fenotipos varían a lo largo de la enfermedad. Independientemente de la gravedad de la enfermedad o del acceso al tratamiento, se requiere un enfoque multidisciplinario de la atención para aliviar la carga de la enfermedad. Hasta la fecha, existen datos globales limitados sobre el costo y el uso de recursos asociados con la gestión de SMA.

organización: F. Hoffmann-La Roche Ltd, Grenzacherstrasse 124 Building 001/OG13, CH, 4070, Basilea, Suiza.

DOI: 10.1007/s40273-021-01105-7

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